根据《中华人民共和国药品管理法》要求，新药从研发到上市，大致可以分为五个步骤：

1. 药物非临床研究：在实验室（动物或细胞、组织等）进行的研究，主要研究药物的药理和毒性。

2. 所有的注册临床试验：所有临床试验必须通过国家药品监督管理局审批和伦理委员会的审批才可以进行下一步临床试验。

3. 临床试验：在医院临床受试者（参与试验的人）身上进行的研究。

4. 新药上市注册

5. 上市后研究

其中，临床试验是新药从研发到应用不可或缺的重要环节，决定着药物研发的成败。

药物临床试验是指拿药物在人（健康人或病人）身上进行的试验，把这些人分为不同的小组、接受不一样的药物，通过观察、对比和数据统计，看药物对疾病是否有效、是否安全。

根据国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台的数据显示，2013年1月至2021年2月，我国共开展了2079项抗肿瘤药物的临床试验。最新公布的《“健康中国2030”规划纲要》也指出：开发抗肿瘤新药是提高癌症患者生存率的重要手段之一，而抗肿瘤药物的研发离不开高质量的临床试验  ！

相信不少人都看过《我不是药神》这部电影，为什么说电影里男主角从国外买回来的药物明明有效，却要被认定为“贩卖假药”呢？

原因是这种药物没有在中国进行过临床试验，在我国并未获得批准上市。这里我们无意讨论电影主角的对错，只是为了引出药物临床试验的主角：

1. 新研发的药物：这个好理解，新药上市必然要经过药物临床试验的验证。

2. 我国未生产过的药品：主要是指我国仿制的药物，比如吉非替尼（原版是阿斯利康的“易瑞沙”）的国产仿制药版本（正大天晴的“吉至”、齐鲁制药的“伊瑞可”等），在上市前要先进行临床试验证明其与原版疗效的一致性。

3. 国外生产获批但我国并没有批准的药品：如抗肿瘤免疫检查点抑制剂、著名的“K药”—帕博利珠单抗，早在2014年就在美国批准上市，2015年在欧洲也获批上市，但在进入我国市场前，还是进行了国内的临床试验，直至2018年才批准在国内上市销售。

4. 要增加适应证或改变用药途径/剂量的药物：比如国产的替雷利珠单抗（一种PD-1抑制剂），最早获批用于治疗晚期非小细胞肺癌，后来又批准用于肝癌、淋巴瘤、尿路上皮癌等。每一种适应证的获批，就意味着要再经历一次完整的临床试验流程。根据其生产企业百济神州的数据，仅替雷利珠单抗这一药物，就在全球范围内开展了至少17项大型的临床试验。

很多人想要参加临床试验，但却不明白临床试验是什么，只想着用一用新药试试看。下面，我们介绍几个关于药物临床试验的概念，帮助大家更好地理解。

1. 药物临床试验的分期

一般来说，药物临床试验主要分为四种（四期）：

I期临床试验：主要针对常规治疗不再有效的晚期癌症患者，观察新药在人体中的代谢情况等。

Ⅱ期临床试验：一般在可能出现疗效的患者中试用，初步评价药物的治疗作用与安全性，并且为后期临床试验确定最佳用药方案。

Ⅲ期临床试验：放宽患者入选标准，目的是进一步验证新药的疗效、不良反应和适应证，最终为注册申请成为上市药品提供充分的依据。

Ⅳ期临床试验：考察新药上市后在更广泛的患者中应用的疗效和不良反应等。

所以，在参加临床试验前，我们要搞清楚参加的是几期的临床试验。

2. 临床试验如何筛选患者

受试者在试验中承担着很高的风险，因此受试者招募是临床试验的重要环节！每一个临床试验都有它严格的参加标准，包括年龄、疾病的种类、分型分期、治疗等方面；而且在进入临床试验前还有很多准备工作，研究者会与你充分解释试验的过程，包括你可能获得的益处和风险，在签署知情同意书、通过审核后才可以进入试验。

3. 临床试验如何分组？

·试验组：受试者采用新药物。

·对照组：受试者采用标准的治疗方法或者安慰剂治疗。

需要明确一点，药物临床试验是为了验证药物的疗效和安全性，其直接目的并不是挽救患者。因此在针对受试人群进行临床试验时，一般采用随机分配法来分组，由电脑随机分配，没有人（包括医生或者试验者本人）可以决定谁必须加入哪个组。也就是说即使参加了临床试验，也有可能被分配到对照组而无法采用新药物。

4. 临床试验中的安全性和伦理问题

并不是所有的研究机构都可以开展药物临床试验，必须是经过国家认定有资质的医院才可以进行临床试验！

国家法律法规明确规定在试验过程要保障受试者的安全和权益，整个试验必须经过严密的设计和反复的评估，在试验期间，最大限度确保受试者的安全，并且受试者也可以随时无理由退出药物临床试验。

伦理委员会是为了保护受试者权益而专门成立的委员会，不仅要审核受试者签订的知情同意书，还需要持续地跟踪确保受试者的权益、安全受到保护，确保受试者在试验过程中不被伤害！

利

1. 有机会得到更好的治疗：我国目前的临床试验中，大部分都是国外已经确认过疗效的新药，希望能在我国获批上市或者是拓展新的适应证。因此如果能够参与临床试验，就有机会得到“新药”治疗，并且很有可能获得更好的疗效。

2. 减轻经济负担：大多数临床研究的研究药物、检查，都是免费提供给患者的，即使分到对照组，也能接受免费的标准治疗，节省大量费用，对于经济条件困难的患者来说是很好的选择。

3. 有机会获得权威专家、优秀医疗团队的指导：开展临床试验的医院一般诊疗水平、影响力较强，也就意味着有机会获得权威专家、团队的治疗和指导；同时为了保障受试者的安全，医生通常会格外关注受试者的各项情况。对于患者来说，可以获得专业团队高质量的服务，及时调整治疗方案。

弊

1. 存在未知风险：虽然在临床试验正式开始前，研究者已经做了大量的工作和充分的准备，尤其是药物的安全性，但还是会存在一定的风险，比如未曾发现的副作用等。

2. 疗效不可靠：新药研究本身就存在很多未知数，有些新药在基础理论研究阶段看似“前程似锦”，但在临床试验阶段也可能“折戟沉沙”。比如，在胃癌靶向药物的研究中，无数的前期研究证实EGFR可以作为潜在靶点进行尝试，然而胃癌抗EGFR药物的临床试验鲜少成功。

3. 等待期较长：参与临床试验往往需要患者暂停现在的抗肿瘤治疗一段时间，并且试验筛选也需要时间，这段时间患者面临病情进展的风险较大，需要综合评估。

来源：李进医生团队