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成果名称：化学诱导多能干细胞来源的胰岛腹直肌前鞘下部位移植治疗1型糖尿病
发表期刊：《细胞》[Cell，IF（2023）：45.5]
通讯作者：邓宏魁、沈中阳、王树森
主要作者单位：北京大学、天津市第一中心医院
北京大学昌平实验室邓宏魁教授团队联合天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，在国际上首次报道了利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植，治疗1型糖尿病的临床研究。首位患者在移植后恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，目前疗效已稳定持续1年以上。该研究初步证明化学重编程多能干细胞制备的胰岛细胞疗法安全有效，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。
研究入组的首位患者是一位病史长达11年的1型糖尿病患者，通过强化胰岛素治疗仍然不能有效控制血糖。为了治疗糖尿病，患者于2017年5月接受了胰腺移植手术，但一年后胰腺移植失败，并且患者群反应抗体呈现为强阳性，难以接受同种异体胰岛移植，然而自体细胞移植有可能解决这个难题。
本临床研究移植前，患者血糖在目标血糖范围内的时间比例仅为43.18%，最近一年内多次发生严重低血糖，严重威胁患者的生命安全。2023年6月25日，患者接受了自体人化学重编程诱导多能干细胞（CiPS细胞）分化的胰岛移植治疗。
本研究报道了该患者临床治疗达到1年的有效性和安全性临床终点的数据。在证明安全性的基础上，本研究获得了临床有效性的关键数据：
多能干细胞技术治疗需要解决的一个关键问题，就是如何保证体内移植细胞的安全可控性。研究团队创新性将胰岛移植到腹直肌前鞘下部位，相对于传统的胰岛移植策略，该移植方案创伤小、操作简便、移植物易于长期追踪观察，并且必要时可进行移除。本研究首次在临床上实现了通过超声和核磁手段对移植物的有效监测，极大地提高了干细胞临床治疗研究过程的安全性和可控性。
每一项临床研究都倾注着研究团队的心血结晶。学习过后，您是否有所收获？或有疑问想与主创团队分享？请在评论区留言，期待与您交流！
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