大会致辞

真实世界研究设计及

真实世界数据研究体系建设

南方医科大学生物统计系前主任、海南省真实世界数据研究院执行院长陈平雁教授从真实世界研究的概念和指南进展、真实世界研究设计类型以及真实世界研究方案的主体框架三部分内容对如何开展真实世界研究做了详细介绍。此外，他对主导制定的《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则》中的十八项内容进行了详细讲解，对如何做好从真实世界数据到真实世界证据的研究提出了“三个关键环节、两个避免”等意见建议，对指导研究人员开展真实世界研究提供了规范参照。

四川大学华西医院中国循证医学中心主任孙鑫教授对真实世界数据研究体系进行了介绍。他指出，真实世界数据并非证据，用于研究、决策、转化真正需要的是证据，需要开展研究得到相应证据，而真实世界研究在循证医学的理念里可以成为很好的证据。孙教授指出，真实世界数据对于推动临床研究应用范式改变具有重要意义。通过海南博鳌乐城和华西医院的应用经验，在临床问题解决上体现了真实世界研究方法学的重要性，并指出了数据治理全周期体系框架的方向，是将真实世界数据变成可以用于研究的数据，从而变成循证医学研究的证据。

临床实践指南制定规范

兰州大学健康数据科学研究院执行院长陈耀龙从临床实践指南的基本概念和现状、指南制订的方法与流程、综合评价和评级等三方面详细讲解了如何撰写高质量的临床实践指南和共识，另外介绍了STAR（Scientificity、Transparency、Applicability、Rankings）评级工具，从指南评级文库、临床选题文库、方法学文库、指南专家库中推荐更可信的指南。此外，他从质量源于设计、问题决定答案、注册从入口把关、报告从出口控制等方面建议医生要精通临床指南共识的制定，鼓励大家对研究证据不足的领域要勇于探索，开创新的道路。

临床队列研究建设规范

中国医学科学院基础医学研究所流行病与卫生统计学系主任单广良教授对临床队列研究及研究类型进行了介绍。他通过对研究流程和关键要素的梳理，从队列最初设计、开展前准备、实施中的困难和解决办法、研究成果产出、临床队列研究的核心能力建设等方面，列举示例进行了全面讲解。高质量、高标准的队列研究需要严格按照设计、实施、数据分析、结果解读四个方面来执行，血液领域的研究依赖高质量队列数据，临床工作者如何制定高质量指南共识也需要依靠高质量临床队列的建立。

中国医学科学院肿瘤医院癌症早诊早治办公室主任陈万青教授指出，根据世界卫生组织国际癌症研究机构发布的数据显示，我国新发及死亡癌症病例数均在世界上名列前茅，其中几种重点癌症的发病率、死亡率均高于平均水平，我国肿瘤发病呈上升趋势。他指出，我国需开展三级预防策略，对于发病率较高的几类癌症以及中国特有的胃癌、食管癌、肝癌、鼻咽癌等，推荐在人群中开展筛查，建立健康人群队列，在早期发现可以得到很好的治愈效果。他强调，未来可通过加强癌症筛查普及宣传、研发新型检测技术、数据挖掘分析探索筛查方案等方式促进癌症早诊早治策略实施更容易便捷。

生物样本资源库的建设

及临床应用转化规范

北京解放军总医院中国研究型医院学会临床数据与样本资源库专业委员会主任委员田亚平教授，在会上介绍了临床数据和样本资源与转化研究平台的规范化建设。他指出，全方位临床转化技术服务体系贯穿出生及老龄人群全生命周期，促进了研究型医院的发展。利用标准化体系建设与推广应用的样本资源库与转化研究平台开展科研工作，创新成果全链条覆盖，促进了我国出生及老龄化健康发展与疾病防控治疗建设，对支撑、维护人民生命健康具有重要作用。

中国科学院动物研究所、北京干细胞与再生医学研究院赵同标研究员，在会上介绍了细胞标准的工作进展。赵教授主要从事干细胞转化研究，是我国干细胞标准的主要研制者，主导完成并发布了第一个干细胞国际标准，1项国家标准及《干细胞通用要求》等15项团体标准，对于干细胞的质量提升和临床应用发挥了保障作用。标准的制定过程就是大家广泛协同、发生共识的一个历程。在各团队的共同努力下，我国干细胞标准方面已跻身世界前列，为干细胞基础研究及临床应用奠定了坚实的基础。

北京大学医学人文学院医学伦理与法律系陈海丹教授，分享了她本人即将出版的新书《干细胞治理：临床转化面临的挑战》。书中系统梳理了目前干细胞转化研究在临床研究与应用中面临的科学、伦理和政策挑战，结合当代医学进展与干细胞特性对干细胞治疗发展进行展望。她指出，干细胞临床研究任重道远，需要攻克多重障碍，如何应对战略性新兴生物技术的伦理与治理问题对于人类未来具有深远的意义。此外，她再次回顾了近年来代表中国干细胞研究缩影的“天津模式”的成功经验，干细胞治理的案例研究可以为其他新兴生物医学的治理提供参考。

讨论和总结

北京解放军总医院中国研究型医院学会临床数据与样本资源库专业委员会主任委员田亚平教授表示，大会围绕着“大血液、大卫生、大健康”的主题，分别对如何开展真实世界研究、如何制定和评价临床指南和共识、如何开展队列研究，以及如何建立国家标准进行了讨论。队列构建和早期筛查以及存储的细胞等再生资源，通过规范化临床诊疗可以进一步提升人民健康水平。他指出，进入新时代，党中央进一步提出“人民至上，生命至上”的理念，“大血液”的概念就是精准认知生命活动的生态系统观，因此，国家重大疾病的精准防控、血液系统的相关标准建设一定要更加规范，并且要始终走在前列。论坛的交流讨论，为未来血液学科发展提供了很好的支撑。相信在大家的共同努力下，科技伦理规范会更加完善，为更多的新型生物疗法提供更加顺畅的转化路径。