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北京大学人民医院血液科黄晓军教授团队一项研究发现，对于激素无效型免疫性血小板减少症（ITP）患者，阿托伐他汀能提高其受损血管内皮祖细胞（EPCs）数量，改善EPCs功能，从而修复巨核细胞功能损伤，提升血小板数量，安全有效地改善患者出血症状。论文3月15日刊发于《血液》（blood）杂志。
研究团队采用前瞻性配对临床队列研究，纳入激素无效型和激素敏感型ITP患者各55例，两组患者的年龄、性别以及激素治疗后骨髓微环境评估时间相互匹配。另以30位骨髓捐献者的骨髓作为正常对照样本。体外细胞试验显示：①骨髓EPCs数量减少与功能损伤参与了激素无效型ITP的发生；②阿托伐他汀可通过修复激素无效型ITP患者受损EPCs的数量和功能，部分修复巨核细胞功能损伤。
本研究中，有13例激素无效型ITP患者接受了口服阿托伐他汀（20 mg/d）和N-乙酰-L半胱氨酸（活性氧清除剂，400 mg、tid）治疗。结果显示，激素无效型ITP患者经治疗后的完全应答（血小板计数≥100×109/L）、应答（血小板计数30×109/L ~100×109/L或超过基线水平2倍）和总体应答（包括完全应答和应答）比例分别为23.1%、46.2%、69.2%。完全应答和应答患者的中位应答时间为25天，血小板计数在治疗后显著增加（61×109/L对21×109/L，P=0.004），无不良事件发生。
黄晓军教授介绍，ITP是儿童和成年常见的自身免疫性出血性疾病，糖皮质激素是常用的一线治疗，但是仍有15%~50%的患者出现激素治疗无效或激素依赖。激素无效型ITP的发病机理尚不明确，也缺乏有效干预策略。此项研究为该病建立新型防治体系奠定理论基础，有望改善临床预后。
（钟艳宇）
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