焦顺昌教授表示，2025ASCO年会涉及罕见肿瘤的内容总体占比有限，主要原因在于当前肿瘤研究领域长期存在资源分配不均衡现象——绝大多数研究资源集中于常见肿瘤，罕见肿瘤因患者基数小、临床研究投入不足，整体关注度仍有待提升。尽管如此，该领域仍呈现出部分进展，且这些进展多基于常见肿瘤研究思路的延伸。从规律性角度看，罕见肿瘤的研究路径与常见肿瘤存在共性：均以精准检测为基础，通过基因检测等手段明确分子特征，进而探索靶向治疗策略；同时，免疫治疗技术（如ADC类药物、细胞治疗等）在罕见肿瘤中的应用也逐步深化，尤其在罕见肿瘤领域，今年ADC药物及细胞治疗的相关研究取得了可喜进展，部分成果甚至领先于常见肿瘤领域的探索。

具体而言，焦顺昌教授提出两项研究令其印象深刻：其一，滑膜肉瘤的TCR-T（T细胞受体工程化T细胞）治疗取得突破，TCR-T疗法在滑膜肉瘤中首次获得成功，标志着该领域临床转化的重要进展；其二，葡萄膜型黑色素瘤作为一种极为罕见的肿瘤类型，采用TCR介导的T细胞治疗技术（与常规TCR-T不同），通过TCR偶联T细胞靶向GP100靶点，获得了显著疗效。该成果是今年肿瘤免疫治疗领域的重要突破之一，尽管目前尚未在常见肿瘤中开展，但其效果已引发广泛关注。值得注意的是，尽管靶向治疗和免疫治疗在肿瘤领域应用广泛，但在TCR受体偶联药物方面，成功案例仍少见，因此该研究具有里程碑意义。

关于罕见肿瘤后续研究方向，焦顺昌教授认为可从下述方面推进：首先，精准检测是基础，需开展多基因、多维度的多组学检测，明确罕见肿瘤分子分型；其次，积极借鉴常见肿瘤领域的成熟经验（如分子靶向治疗、免疫治疗等），加强多学科协作与平台式（伞形、篮子）临床试验，增加罕见肿瘤循证医学证据；此外，必须强化自主创新，基于罕见肿瘤的独特生物学特性，探索其内在规律。除已提及的靶向治疗、免疫治疗及ADC类药物扩展外，积极尝试细胞治疗（如TCR-T、CAR-T等）以及TCR受体偶联药物的开发；重视AI在全流程中的深度融合（诊断、治疗决策、预后预测）；加强医患沟通，共同制定出治疗方案，提升患者生活质量，点燃每一位患者的希望！

审阅 | 解放军总医院 焦顺昌

整理 | 中国医学论坛报社 黄琳琳