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皮肤T细胞淋巴瘤，罕见却不容忽视！

2023-09-18作者：医学论坛报秋宇资讯

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本期导读

皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，其年发病率约为0.36~0.90/10万，针对CTCL更多的关注、研究，具有重要的临床价值。

近日，一项评估中国CTCL蕈样肉芽肿（MF）和Sézary综合征（SS）亚型患者的总体经济负担和健康生活质量的研究同时被国际药物经济学与结果研究学会（ISPOR）年会和美国临床肿瘤学会（ASCO）年会收录。

作为医药经济学领域专业性强、影响力大的学术会议之一，ISPOR年会成果已成为各国政府评估医疗干预手段及制定相关政策的重要参考；而ASCO更是领域内首屈一指的重要学术会议。

该研究较为翔实客观地分析了中国皮肤T细胞淋巴瘤患者的生活质量及经济负担，本文将介绍这一最新成果，以飨读者。

研究背景

早期CTCL的临床症状和皮肤活检样本与良性皮肤状况近似，受到其发病率较低的影响，很容易发生延误诊断的情况。

尽管随着相关研究的不断开展，CTCL的治疗已经取得了较大进展，但其长期缓解率目前仍处于较低的水平。

从临床分期来看，ⅠA期或ⅠB期CTCL患者的10年总生存率为50%～90%，ⅡB期及以后的患者则只有15%～53%。

从组织学分型来看，CTCL具有多种亚型，根据欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）共识，MF亚型和SS亚型分别约占CTCL总数的55%和5%。其中，MF亚型通常恶性程度较低，5年生存率为87％，常以皮肤症状为主，如皮肤斑疹或斑块等。而SS发病率相对较低，其预后很差，5年生存率只有11％。

CTCL的主要症状为疼痛、瘙痒、斑块和皮肤发红，这不仅会损害患者的皮肤功能，还可能会使其心理和社交方面受到负面影响。

CTCL的治疗可以分为皮肤导向的局部治疗和全身治疗两种。

其中早期患者通常以皮肤导向的局部治疗为主，如局部放化疗和光疗等；而难治性和晚期患者则需要进行全身治疗，如干扰素、靶向治疗和全身化疗等。

总体而言，CTCL的治疗费用远高于其他皮肤病，这给患者带来了沉重的经济负担。

目前关于CTCL健康相关生活质量（HRQoL）和经济影响的研究主要是基于西方国家进行的，其结果无法充分代表中国患者。

因此，评估中国MF和SS亚型CTCL患者的HRQoL和经济负担十分重要。

研究方法

这是一项于2022年7月21日至10月24日进行的横断面研究。

该研究的入组标准主要包括临床诊断为CTCL的MF和SS亚型患者；年龄超过18周岁；曾经或正在接受相关治疗。

所有的参与者都签署了知情同意书并完成纸质问卷，以评估HRQoL和基于自我报告的年度经济负担情况。

HRQoL的评估问卷是由几项已经验证的中文工具构成，例如欧洲五维评分量表（EQ-5D-5L）、癌症综合治疗功能评估（FACT-G）和皮肤病患者生活质量评估工具（Skindex-29）。

EQ-5D-5L评分量表是从行动能力、自理能力、日常活动能力、疼痛、焦虑五个维度对一般人群的健康状况进行调研。

本研究使用机构提供的评分系统来计算结果，并使用中国版时间权衡价值集来绘制效用价值图。

而FACT-G量表则是用来衡量癌症患者的健康状况，其主要包括身体健康（PWB）、社会/家庭健康（SWB）、情绪健康（EWB）和功能健康（FWB）四个领域。PWB、SWB、EWB和FWB的评分范围分别为0~28、0~28、0~24和0~28，总评分范围在0~108之间，评分越高意味着癌症患者的健康状况越好。

Skindex-29量表则是用来评估皮肤病患者的健康状况，主要从症状（symptoms）、情绪（emotions）和功能（function）三个方向进行评价。Skindex-29的评分范围在0~100之间，评分越低意味着健康状况越好。

患者基于自我报告的经济负担是从社会角度进行调查的。在这项研究中，患者经济负担的计算方法为直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本之和。

直接医疗成本主要包括门诊和住院的检查、评估费用，以及不良事件管理的费用等；非直接医疗成本则主要包括患者在门诊和住院过程中的通勤和餐饮等费用；而间接成本则主要为患者因治疗而缺勤影响的人均收入。

研究结果

从ASCO摘要发表结果来看，本研究目前共招募了61名患者进行调研。这些患者覆盖了中国21个省，38个城市。56名（92%）CTCL患者被诊断为MF亚型，5名（8%）被诊断为SS亚型。

半数患者处于CTCL早期（IIB期以下，斑疹和斑块），其余则处于晚期。56%的患者为男性，平均年龄为39岁（范围在19~74岁）。在治疗方面，43名（70%）患者接受了皮肤定向治疗，55名（90%）患者接受了全身治疗。

下表统计了患者的HRQoL评分情况。

在全部患者的HRQoL中，EQ-5D-5L评分为0.79±0.18，FACT-G评分为61.3±12.4，Skindex-29评分为43.4±24.2。

同时，对于不同分期的CTCL患者，其生活质量差异显著。与早期患者相比，晚期患者的EQ-5D-5L评分和FACT-G评分分别下降了0.11和8.2，两项差异具有统计学意义（P=0.01）。

不难看出，随着病情的恶化，患者的生活质量出现了明显下降，这提示对于CTCL而言，早期的干预可能对提高患者的总体生活质量具有重要意义。

表应用EQ-5D-5L、FACT-G和Skindex-29工具的HRQoL评分平均值（±标准差）

工具	总体	早期	晚期	P值
EQ-5D-5L	0.79 (±0.18)	0.84 (±0.16)	0.73 (±0.18)	0.01*
FACT-G	61.3 (±12.4)	65.5 (±13.5)	57.3 (±10.0)	0.01*
Skindex-29	43.4 (±24.2)	39.2 (±23.3)	47.5 (±24.7)	0.20