200
评论
查看更多
密码过期或已经不安全，请修改密码
修改密码
壹生身份认证协议书
同意
拒绝
同意
拒绝
同意
不同意并跳过
重症肌无力（MG）是一种由自身免疫反应引发的疾病，在此过程中，免疫系统产生的抗体会攻击神经肌肉接头处的突触后膜，导致进行性肌肉无力。患者在活动后症状常常加重，严重时甚至可能出现呼吸困难，需要入住重症监护病房。虽然早期的相关文献通常认为重症肌无力主要见于青年女性，但近年的流行病学数据显示，其发病呈现“双峰型”分布：老年人群发病率明显上升，尤其以男性为主，但生育年龄段女性的发病率依然较高。
2024年，美国一项针对不同年龄组的研究结果表明，年轻女性发病率明显高于同龄男性。中国大陆的人群数据也显示，女性MG年发病率为每十万人0.76，男性为每10万人0.60，女性与男性之比为1.3。进一步的系统综述指出，在大多数研究中，女性的发病率于50–55岁前持续高于男性，25至39岁为发病高峰，而男性发病高峰则多见于60岁及以上人群。这些流行病学趋势提示，针对育龄女性患者，开发高效且安全的妊娠期治疗方案，具有尤为重要的临床价值，特别是因为重症肌无力在孕早期和产后期更容易加重。
目前，重症肌无力的长期管理主要包括糖皮质激素、胆碱酯酶抑制剂、免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯）以及胸腺切除术。急性期通常需要静脉注射免疫球蛋白或血浆置换，难治性病例则可考虑使用利妥昔单抗。在妊娠期间，口服溴吡斯的明与泼尼松仍被视为首选疗法，硫唑嘌呤和环孢素在部分情况下相对安全，但吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤及胸腺切除术则被严格禁止。若孕期出现严重症状，亦可采用静脉免疫球蛋白或血浆置换以应急控制。近年来，随着免疫学发展，多种靶向性新型免疫抑制剂相继涌现，尤其是补体抑制剂领域取得了突破，如依库珠单抗（eculizumab）、ravulizumab和zilucoplan。这些药物已获批用于抗AChR抗体阳性的全身性MG患者。尤其值得关注的是，zilucoplan成为首个可以由患者自行皮下注射的补体抑制剂，与过去需定期静脉输注相比，不仅减轻了患者频繁就医的负担，还提升了自我管理能力，对妊娠期女性可能有潜在获益。此外，zilucoplan作为每日用药，有利于降低因给药不均匀带来的疗效波动。
中期临床研究（RAISE-XT）显示，长期应用zilucoplan安全性和耐受性良好。不过，目前尚无关于孕妇使用该药的专门数据，这是现有证据的重要空白。虽然动物实验显示zilucoplan对生殖系统无明显毒性，但药物标签警示，在妊娠猴中即使使用低剂量也可能导致胚胎和胎儿死亡增加。至于同类药物依库珠单抗，现有部分孕期用药的人群队列研究并未发现严重致畸风险，但关于zilucoplan在妊娠期的安全性，目前尚无充分证据。因此，在MG患者妊娠期间，尤其是早孕阶段，进一步开展针对zilucoplan安全性的研究具有重要意义。
除了安全性问题，zilucoplan的高昂价格也是其临床应用的另一大障碍，特别是对于低收入和中等收入国家来说。根据UCB官网数据，zilucoplan每支（23.0毫克）的定价为1108.77美元，实际花费还会因保险情况及患者援助计划而有所不同。
随着zilucoplan成为MG管理中的新选择，风险评估与缓解策略（REMS）等项目也为积累妊娠期患者的真实世界用药安全性数据提供了平台。鉴于将孕妇纳入前瞻性随机对照药物试验存在伦理与操作难题，可依托REMS项目或建立独立的妊娠登记系统，系统性收集妊娠MG患者及其新生儿的结局数据。未来，研究重点应当聚焦zilucoplan在妊娠期MG患者中的风险-效益评估，同时采取多种方式提升该药的可及性和可负担性，从而保障更多重症肌无力，尤其是育龄女性患者，能够获得安全、有效的治疗选择。
来源：神经科的那些事
查看更多
中国医学论坛报
壹生
今日肿瘤
今日循环
今日糖尿病
今日口腔
全科周刊
脱贫地区农副产品网络销售平台
京公网安备 11010202008182号
| 互联网新闻信息服务许可证编号：10120190017