学术报告环节，来自成人血液、小儿外科、心血管、免疫、血液与肿瘤以及生育保护等领域的国内外知名专家分别介绍了研究新成果。

血研所临床首席专家王建祥教授以“嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）在急性淋巴细胞白血病（ALL）综合治疗中的应用”为主题，从成人和儿童ALL患者的生存差异为切入点，指出成人ALL在诊疗中仍存在较大的困境，目前靶向药物和CAR-T是破局的关键。我国自主研发的抗CD19 CAR-T已获批用于治疗成人复发或难治性B细胞ALL(B-ALL)，正式打开了我国CAR-T的“原研之路”。他强调，未来ALL研究的重点将是致力于探索新靶点，优化治疗方案，促进成人和儿童ALL患者预后生存的进一步延长。

张浩院长从临床实际出发，聚焦化疗药物（如柔红霉素）对白血病患儿心脏的影响，并进行了一系列原创研究。他指出，心脏能量代谢的紊乱在化疗相关心脏毒性中扮演着关键角色，而肿瘤细胞与心肌细胞之间的交互作用，特别是肿瘤细胞释放的细胞因子如IL-1α，可能加剧这一过程。当前，临床上缺乏有效策略来预防或减轻化疗引起的心脏毒性。由上海交通大学医学院附属儿童医院牵头的针对白血病患儿围化疗期心脏保护策略的研究即将启动，期待能为患儿的生活质量带来新的指导。

既往研究发现，线粒体适应性在急性髓系白血病（AML）发生发展及耐药中发挥着重要作用。武汉大学医学研究院张好建教授以“急性髓系白血病的线粒体调控机制”为题，分享了其团队通过挖掘核编码线粒体蛋白的翻译控制系统，揭示了线粒体适应性调控AML发生发展与耐药的机制，为靶向白血病干细胞和克服耐药提供了新治疗策略。

罕见病是发病率极低、诊断和治疗复杂的疾病群体，近年来随着基因测序技术的发展，许多罕见病的病因得以揭示，但其诊治仍面临诸多挑战。北京儿童医院毛华伟教授从先天性免疫错误入手，重点讨论了罕见病领域精准医学的现状和未来发展方向。他指出，免疫出生缺陷是罕见病的经典疾病，可以基于患者个体基因突变信息的靶向药物开发和基因编辑技术进行干预，并强调了构建罕见病诊治体系的重要性。

造血干细胞移植（HSCT）作为治疗多种恶性和非恶性血液病的有效手段，其成功与否取决于供者选择、预处理方案、术后并发症管理等多个环节。上海交通大学医学院附属瑞金医院胡炯教授系统性阐述了临床中HSCT需注意的要点，并强调HSCT的成功不仅依赖于技术本身，还需要完善的移植体系建设，包括建立规范化的移植流程、强化移植中心的协作能力以及推动移植后随访管理的科学化。

美国威尔康奈尔医院纪念斯隆凯特琳癌症中心Shakeel Modak教授以国际化视角深入探讨了儿童神经母细胞瘤的最新研究进展。他从疾病的分子机制入手，重点介绍了高危神经母细胞瘤的多种创新疗法，包括免疫治疗和基因靶向治疗的最新突破，并对未来研究方向进行展望，为国内该领域学者提供了新的思路。

上海交通大学医学院附属新华医院孙锟院长分享了其团队聚焦儿童先天性心脏病有创诊治手术风险高的难题，革新中国小儿先心病无创诊治技术，在危重先心病新生儿超早期介入技术方面取得突破，并在国际上率先提出三节段两连接循序分段诊断方法的进展。此外，他致力于进行“宫内儿科学”学科建设，探讨在极早期进行干预，旨在为患儿及家庭减轻疾病负担。

在讨论环节中，华中科技大学同济医学院附属同济医院胡群教授、中国医科大学附属盛京医院郝良纯教授、血研所陈昌亚教授、中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授、中山大学附属第一医院罗学群教授和山东省肿瘤医院王景福教授六位专家分别点评并进行总结，将各位讲者的精彩报告内容与儿童血液和肿瘤领域实践进一步融合升华。

本次专题论坛将“多学科助成长，新质力寻突破”的理念贯穿始终，为参会者呈现了儿童血液与肿瘤领域的最新进展与未来方向。通过对血液和肿瘤领域等疾病治疗的深入探讨，以及对移植体系、生育保护等多维度问题的聚焦，与会专家共享了当前领域的创新成果，共绘了未来研究的宏伟蓝图，体现了对患儿生命质量与健康未来的深切关怀，以及医学工作者孜孜不倦的探索精神。道阻且长，科学的力量和执着的追求终将点亮希望的曙光，为无数患儿及家庭带来福祉。

撰稿：万  扬

编辑：何美曈  杨文钰

校对：林仲玮

审核：孙佳丽  竺晓凡

来源：血液病医院血液学研究所