2025年1月3日至5日，第五届中国血液学科发展大会（CASH）在天津举行。会议期间，苏州大学附属第一医院陈苏宁教授接受本报记者采访，分享其团队在急性白血病的诊疗方面取得的突破性成果，深入剖析了当前血液疾病诊疗面临的挑战，并对未来发展方向提出展望与建议。

陈苏宁教授：近年来，我们团队在血液疾病特别是急性白血病的精准诊断和治疗领域不断探索，取得了一些成果，以下几点与大家分享。

首先，我们构建了一套快速、精准的分子诊断和分层体系。经过反复磨合与优化，目前我们已能经在收到样品的72小时内，便能完成形态学、流式细胞数（FCM）、荧光原位杂交（FISH）、聚合酶链反应（PCR）以及二代测序的全面分析。这一体系的建立，使得我们在急性白血病患者诱导治疗前就能精确掌握其诊断分型、危险度分层及治疗靶点信息，为后续的精准治疗奠定坚实基础。在靶向药物日新月异的今天，这一体系使我们能够从诱导治疗起始阶段就实现治疗方案的个性化与精准化，将靶向药物、细胞毒性药物及免疫治疗药物有机地整合起来，发挥最大疗效。

其次，在急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）方面，2024年9月份，我们中心的一项单臂临床研究数据在《血液学与肿瘤学》（Journal of Hematology & Oncology）上发表。该研究针对成人Ph阴性B-ALL患者，在诱导阶段采用一周的三药小化疗（环磷酰胺+长春新碱+柔红霉素），随后两周使用贝林妥欧单抗进行诱导治疗，研究结果发现完全缓解（CR）和完全遗传学缓解（CRi）率达94%。值得一提的是，两名未达到CR的患者，在经过8天和14天的追加贝林妥欧单抗诱导治疗后，也全部获得了缓解。这一研究成果不仅为Ph阴性B-ALL患者带来了新的治疗希望，也在国内多个中心得到了验证和推广。

在年轻成人急性髓系白血病（AML）方面，由于年轻人通常能够耐受强化疗，因此传统的“7+3”化疗是年轻成人AML患者诱导治疗的金标准。从2021年2月起，我们开始在适合强化疗的年轻成人AML患者中，通过多个连续的临床试验，测试维奈克拉联合去甲基化药物的临床反应、安全性以及长期疗效。我们的第一个单臂临床试验结果已于2023年发表在《血液学》（Blood）杂志，证明对年轻高危成人AML患者，接受维奈克拉联合地西他滨的诱导两周期后，取得了93%的复合完全缓解率，且安全性良好。在2024年的美国血液学年会（ASH）上，我们课题组也汇报了对照研究的结果，在188例年轻成人AML患者中，我们进行了1:1的随机对照试验，对比了甲氧柔红霉素（12mg/m2）联合阿糖胞苷（IA-12）方案与维奈克拉联合地西他滨（VEN-DEC）方案的诱导结果。结果显示，在年龄大于40岁以及有中危和高危细胞遗传学异常以及分子遗传学异常的患者中，VEN-DEC方案的疗效优于IA-12方案，同时安全性也更有优势。然而，对于RUNX1::RUNX1T1的AML患者，IA-12方案的反应率更好（88% vs. 44%）。

陈苏宁教授：尽管血液肿瘤靶向治疗领域已经取得显著进展，众多新型靶向药物，如小分子药物、单克隆抗体、嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法及传统化疗药物的新剂型相继问世，并在临床上展现出良好的疗效，但仍面临诸多挑战。

首先，部分血液肿瘤类型对现有靶向药物不敏感或缺乏有效靶向治疗手段。例如，T系急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的免疫治疗仍处于探索阶段，CD7的CAR-T细胞疗法虽然初显成效，长期疗效有待观察。髓系肿瘤，尤其是AML，CAR-T治疗尚未取得整体性突破，主要依赖小分子靶向药物的进展。同时，对于骨髓增殖性肿瘤（MPN）和骨髓增生异常综合征（MDS）等慢性血液肿瘤，异基因造血干细胞移植仍是其根治的主要手段，靶向治疗进展相对缓慢。特别是TP53突变等类型的髓系肿瘤，预后仍然较差，亟需新的治疗突破。

其次，在诊断和分层方面存在难点。诊断技术周期较长，费用高，并非所有患者都能承受。同时，诊断延迟可能影响初始治疗决策，对患者的预后产生较大影响。

同时，如何将新兴的小分子的特异性靶向药物，包括泛靶向药物、单克隆抗体及细胞治疗，与传统的化疗、异基因造血干细胞移植等治疗方式进行有机整合，这也是一大挑战。对于急性白血病、淋巴瘤等多数血液肿瘤来讲，单一的靶向治疗难以满足所有患者的治疗需求，需要与传统治疗相整合以提高疗效。

最后，中国血液肿瘤的流行病学数据匮乏也是一个不容忽视的问题。现有数据多参考国外或陈旧的流行病学数据，然而随着时代的变迁、疾病谱的变化，以及人均寿命的延长，很多数据现在可能已经不再可靠。因此，在新的时代，我们迫切需要更新、更精准的流行病学数据来指导临床实践和研究。