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【ASH 2024】刘启发教授团队：单倍体相合外周血干细胞联合骨髓或无关脐带血作为AL/MDS移植供体的疗效比较

2024-12-08作者：论坛报沐雨资讯

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当地时间12月8日下午，南方医科大学南方医院刘启发教授团队于嗣俭将在第66届美国血液学年会（ASH 2024）上就单倍体相合外周血干细胞联合骨髓或无关脐带血作为急性白血病/骨髓增生异常综合征移植供体的相关研究发表口头报告。该研究通过前瞻性对比两组移植后的疗效，为急性白血病（AL）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者提供新的治疗选择。该研究部分内容将在《柳叶刀·血液病学》（The Lancet Haematology）发表。

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背景

已有回顾性研究数据表明，单倍体联合无关脐血移植（即单倍体-脐血移植）可能改善恶性血液肿瘤患者的生存率。本研究旨在前瞻性地对比单倍体-脐血移植与单倍体移植的疗效差异。

方法

研究团队在国内七家移植中心开展了一项开放性、随机、Ⅲ期临床试验。纳入标准为患者年龄为18~65岁，确诊为恶性血液肿瘤，并接受单倍体相合外周血干细胞联合骨髓（haplo-PBSC+BM）或无关脐血（haplo-PBSC+UCB）作为移植物。患者按1:1的比例随机分配至haplo-PBSC+BM组或haplo-PBSC+UCB组进行移植。主要终点为1年无病生存率（DFS），次要终点包括1年总生存率（OS）、植入情况、移植物抗宿主病（GVHD）、复发情况、移植相关死亡（TRM）以及不良事件（AEs）。所有疗效和安全性终点均在意向治疗人群中进行评估。本试验已在ClinicalTrials.gov注册，注册号为NCT05290545，并已完成。采用单细胞RNA测序方法分析PBSC+UCB组与PBSC+BM组之间免疫重建的差异。

结果

2022年2月15日至2023年1月2日期间，研究团队共筛查了357例患者，其中314例患者被随机分配至PBSC+UCB组（n=157）或PBSC+BM组（n=157）。患者中，男性180例（57.3%），女性134例（42.7%），中位年龄为38岁（四分位距[IQR]，27~52岁）。269例（85.7%）患者被诊断为AL，45例（14.3%）被诊断为MDS。随机分配后，中位随访时间为17.2个月（IQR 10.0~20.8个月）。PBSC+UCB组的1年DFS为82.2%（95%置信区间[CI] 75.2–87.3），而PBSC+BM组为65.6%（57.6–72.5）（风险比[HR] 0.47 [95% CI 0.30–0.74]；p=0.001）。两组的1年累计复发率分别为10.2%（6.1–15.5）和19.7%（95% CI 13.9–26.3）（HR 0.50 [95% CI 0.27–0.91]；p=0.024）。两组的1年TRM率分别为7.6%（4.2–12.5）和14.7%（95% CI 9.6–20.7）（HR 0.50 [95% CI 0.25–0.99]；p=0.049）。两组的1年OS率分别为86.6%（95% CI 80.2–91.1）和75.2%（67.6–81.2）（HR 0.50 [95% CI 0.29–0.85]；p=0.01；图2D）。移植后100天内，两组中最常见的3~5级不良事件（AEs）为感染（分别为58例[36.9%]和77例[49.0%]，p=0.03）、急性GVHD（分别为49例[31.2%]和61例[38.9%]）以及胃肠道疾病（均为38例[24.2%]）。PBSC+UCB组有7例（4.5%）患者、PBSC+BM组有17例（10.8%）患者在移植后100天内死于移植相关原因（p=0.034）。

在免疫重建方面，PBSC+UCB移植后CD62L+B细胞迅速重建，且CD8+T细胞的功能发生明显变化。细胞通讯分析发现，CD62L+B细胞对CD8+T细胞的作用增强，提示该移植模式可能通过驱动CD62L+B细胞作用于CD8+T细胞来增强移植物抗肿瘤（GVT）效应。此外，我们的数据表明，PBSC+UCB移植中重建的CD62L+B细胞主要来源于脐血移植物。

与PBSC+BM移植相比，PBSC+UCB移植在AL和MDS患者中实现了更优的DFS，并且安全性更令人满意。这种移植模式可为这类患者提供一个合适的选择。

（中国医学论坛报侯良宇整理，刘启发教授审校）

来源：中国医学论坛报今日血液

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