壹生资讯-谷鸿秋教授：临床数据统计分析策略

您已通过HCP身份认证和信息审核

(

谷鸿秋教授：临床数据统计分析策略

2022-05-21作者：论坛报沐雨资讯

脑血管病原创

图片5.png

5月14日，“中国卒中中心联盟——真实世界研究学习班”在线上召开，中国卒中中心联盟邀请多位专家就真实世界研究相关话题进行了方法指导和经验分享，本文整理自首都医科大学附属北京天坛医院谷鸿秋教授的报告。

谷鸿秋教授指出，临床研究有各种各样的定义，简单来说，就是任何涉及人的研究。不同的研究设计类型，数据处理和分析策略可能会稍有不同。统计分析方法非常多，单因素统计分析和多因素统计分析方法都有很多种，很多人即使上过很多统计课，但依然做不好统计分析。

在本次报告中，谷鸿秋教授从具体个案入手深入浅出地讲解了统计学的普适规则。通过一些已成型的研究，分析其讲故事的方法以及呈现统计图表的形式，再去反推怎样运用好这些统计分析方法，从而使教材中学到的内容很容易理解和运用。

以SPRINT研究为例，这是一项心血管内科医生非常熟悉的强化降压研究。做研究设计、文献检索时有一个PICO准则，以PICO准则来解析SPRINT研究：纳入人群（P）——收缩压≥130 mmHg、年龄＞50岁伴有心血管疾病风险的患者；要做什么（I）——比较收缩压降至＜140 mmHg和强化降压至收缩压＜120 mmHg的效果；转归是什么（O）——比较心梗、急性冠脉综合征、卒中、心衰、心源性死亡有无差异；时间（T）——中位随访3.46年；研究设计（S）——随机对照研究（RCT）。

对于这项研究，统计学上怎么讲故事？

第一步，确定分析人群。该研究筛选了1.4万多例患者，最终纳入9000多例进行RCT。在研究过程中，有些患者可能会退出，有些可能会死亡。从研究开始到结束的各个环节，每一步有多少人，排除多少人？都需要有具体的数据支撑。

第二步，基线描述与比较。试验组和对照组随机做得好不好？有无差异？两组患者的年龄、疾病史、性别、血压分布等，都需要进行描述。在描述与分析时，有的数据是连续变量，服从正态分布，就采用均数±标准差的形式；有的数据可能不是连续变量，会使用中位数的形式；对于分类变量，采用频数（百分比%）进行描述；对于组间的均衡性，小样本会提供P值，而大样本RCT，一般不提供RCT，因为样本量较大时，P值基本都会＜0.05，此时只是统计学有差异，可能临床没有意义；另一种比较方法为标化差，一般认为标化差＞10%，组间就存在均衡性问题，需要做混杂因素的控制。

第三步，效应估计。此时要回答核心问题，即强化降压对比标准降压效果如何？该研究中，单纯从事件率上，5.2%对6.8%，确实降低了。但我们需要更专业的效应指标来描述，在生存分析中，一般使用风险比（HR），该研究为0.75，即强化降压相对标准降压能够降低25%的风险。在生存曲线图中，可以看到在第1年强化降压组的事件率优势并未体现，1年后持续强化，曲线才慢慢分离。此外，还有相关次要指标、安全性指标的分析和展示。

第四步，敏感性分析。分析不同人群或亚组、不同统计模型、不同定义、不同缺失值插补的效果。

上述四个步骤就是RCT的统计分析思路，大量的研究实例，都遵循了这样的分析策略。

具体到统计分析方法，主要是使用生存分析（生存函数、生存曲线、Log-rank、Cox回归、其他生存模型）、列联表分析（卡方、精确概率、McNemar）和流病统计指标（OR/RR、Log Odds、灵敏度、特异度）进行分析，这3种方法就是临床研究的“三板斧”。在这“三板斧”中，依据结局指标类型的不同，选择不同的方法。

中国医学论坛报沐雨整理，转载须授权

200 评论

知情同意书

谷鸿秋教授：临床数据统计分析策略

热门资讯

关于我们

中国医学论坛报微信矩阵

助力乡村振兴帮扶行动

友情链接