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目前美国每年大约有20000例HSCT患者，随着对已知的适应证治疗技术的改进以及对新的适应证的研究，使HSCT适应证的治疗得到了不断发展。
2015年11月，美国血液和骨髓移植学会(ASBMT)建立了一个由移植专家、付款方和患者组成的多方利益相关工作组，制定了一个HSCT“常规的”适应证指南。
当证据确定及支持HSCT适应证时，HSCT为标准治疗。
当大规模的临床试验和可观察性的研究不支持但显示HSCT有效时，HSCT为临床证据支持的标准治疗。
当未提供大规模的临床试验和可观察性研究，但是HSCT对罕见疾病的治疗有效时，HSCT为罕见适应证的标准治疗。
在疾病亚临床阶段和/或早期临床阶段，HSCT是一种有希望的治疗方法时，HSCT为可发展性的治疗方法。
当现有证据不支持HSCT常规应用时不推荐HSCT治疗。
指南的推荐级别具体如下。
(1)标准治疗(S) 此类有明确移植适应证的疾病类型，一般是以高质量的临床试验或观察性研究为基础而提出的。
(2)标准治疗、临床证据可供(C) 此类疾病包括未经大规模临床试验或观察性研究所证实的移植相关适应证，但是经单中心或多中心队列研究证实HSCT为其有效的治疗方案，移植后发病率和病死率均在可接受的范围之内。同时，经评估个体患者的移植风险和获益后，HSCT可作为此患者的一种治疗方法。随着相关数据的不断完善，此类别下的一些适应证可重新归类为“标准治疗”一类。
(3)标准治疗、罕见适应证(R) 罕见疾病类型因其发病率较低，目前尚缺乏足够的临床证据和观察性研究数据。然而，单中心或多中心的一些相对较少的患者队列研究结果表明，移植后发病率和病死率均在可接受的范围之内，移植可作为一种有效的治疗手段。对于这类疾病的患者，经评估个体患者移植风险和获益后，移植可作为其治疗方法的选择之一。
(4)发展性的(D) 亚临床阶段或早期临床试验阶段研究表明，HSCT有望成为治疗方案之一的疾病类型。作为临床试验的一部分，移植可作为这些疾病的最佳治疗方案，随着相关研究数据的不断完善，此类疾病可重新分类为(C)或(S)。
(5)一般不推荐(N) 一般相关证据及临床实践均不推荐移植作为其常规治疗选择的疾病。这类疾病早期非移植治疗的有效性并不能证明移植的风险性。另外，该类疾病晚期行移植并不能取得有意义的临床获益。然而，这一推荐并不妨碍移植作为潜在的治疗方案，在某个临床试验中，移植可能作为这类疾病的适应证。
工作组强调，这一指南可以为患者、供者、付款方和移植制定者讨论有关HSCT特定的适应证提供基础，但不能用于决定某个患者是否能够应用HSCT治疗。
是否对某个患者移植治疗，最好经过患者及其供者对移植物、风险和收益进行深思熟虑后做出决策。在大多数移植中心，当选择HSCT作为患者的治疗方案时，会定期开讨论会(如肿瘤委员会、患者选择/治疗讨论会)。
在做具体决策时，除了最基本的移植适应证，还需考虑其他多种因素，包括患者的整体健康情况和功能状态、并发症、疾病的风险和状态(如缓解状态及对治疗的反应)、移植供体来源等因素。
表 儿童造血干细胞移植适应证(年龄小于18岁)
注：CR1指第1次完全缓解，CR2指第2次完全缓解，CR3指第3次完全缓解；SCID为重症联合免疫缺陷病。推荐级别(定义见正文):S指标准治疗；C指标准治疗，临床证据可供；R指标准治疗，罕见适应证；D指有待明确的；N指一般不推荐。
表 成年人造血干细胞移植适应证（通常年龄大于或等于18岁）
注：CR1指第1次完全缓解，CR2指第2次完全缓解，CR3指第3次完全缓解，PR1指第1次部分缓解；PET为正电子发射计算机断层显像，TKI为酪氨酸激酶抑制剂，AML指急性髓细胞性白血病，MDS指骨髓增生异常综合征。
推荐级别(定义见正文)：S指标准治疗；C指标准治疗，临床证据可供；R指标准治疗，罕见适应证；D指有待明确的；N指一般不推荐。
文章内容节选自《干细胞与自身免疫病》
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