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长期以来,党和政府高度重视人民健康,提出建设“健康中国”的宏伟战略,发布《“健康中国2030”规划纲要》,充分体现了为人民服务的宗旨和对人民健康的关爱,为医疗、医保和医药发展指明了前进方向,也为创新药物研发提供了政策支持和引导。
近年来,在国家药监局、卫生健康委和科技部的引导和支持下,我国抗肿瘤领域创新药物研发取得显著进步,从快速跟进(fast follow),包括仿制(me-too)、改良(me-better)到越来越多的原研药物(best-in-class和first-in-class),一系列创新成果持续涌现。然而,在“临床需求- 药物研发-上市准入”链条中仍存在一定脱节和缓慢,亟待多方协同发力,构建、完善高效运转的创新生态系统。
对医药企业而言,应该坚持“以患者为中心,以临床需求为导向”的创新策略。建议医药企业的科研人员走出实验室,深入临床一线,与临床医务人员多交流、多合作,聚焦我国高发瘤种、特有亚型及耐药问题等未满足的临床需求,避免同类药物扎堆研发、同质化竞争所导致的资源浪费,切实推进差异化创新;同时,注重创新质量而非数量,瞄准真正有临床价值的靶点与技术路线,研发出能切实解决临床问题的药物。
医疗机构与研究者则应着力提升临床研究能力、水平与质量。研究者需要深入学习、理解相关法律、法规和指导原则,必须拿出足够的时间精力去做临床试验,精心进行试验设计、终点选择与入排条件等,学习和应用人工智能,提高质量控制,保障数据的科学、真实与可靠;同时加强临床研究团队的建设,为创新药物研发提供平台支持。另外,应该重视通过系统收集真实世界数据,去粗存精,去伪存真,可能既能为新药研发提供科学参考,也可为上市后研究提供重要依据。
近年来在上述国家相关部门的支持下,国家新药创制重大专项和其他项目取得显著成效,我们充分肯定国家药监局推出的一系列改革措施,如附条件批准、突破性治疗药物等通道,显著提高了审评、审批效率和科学性。后续仍然需要进一步解放思想,优化早期沟通机制,指导、协同和配合,完善以临床价值、患者获益和社会效益等多维度为核心的创新药价值评估体系。在医保准入和商业健康险方面,应积极推动建立多元化的支付机制。对于具有突破性疗效的创新药物,建议设立快速准入通道,并可探索分期付款、按疗效付费等创新支付模式,以减轻患者负担,激励企业创新和提高医疗水平。
近年来,CSCO与北京希思科临床肿瘤学研究基金会紧密合作,重点开展了以下四方面的工作。
第一,广泛开展临床肿瘤学继续教育与患者关爱活动。注重在数字化转型中,建设线下线上互动平台,拓展优质资源覆盖,服务会员,尤其关注基层医生的专业需求,开展公益性继续教育。通过编写患者教育手册、举办医患沟通会议等方式,帮助患者及家属科学理解创新药物的价值与使用,同时收集反馈,持续优化治疗体验,加强人文关怀。
第二,及时制定与更新临床诊疗指南和专家共识。CSCO指南和共识以“基于证据、兼顾可及、结合意见”为特点,每年依据最新临床证据和药物可及性进行更新,与时俱进,将有效安全的创新药物和方案纳入推荐目录,并且积极宣传推广,以指导广大会员在临床上合理用药,规范诊疗和研究行为。
第三,大力提升开展国内外临床试验的数量、质量与水平。通过定期举办临床研究学习班、培训班,重点加强研究者在方案设计、执行、数据管理和统计分析等方面的能力;特别注重中青年骨干的培养;同时,联合学会团体会员中的医药企业,组织专项研讨交流,为创新药临床试验提供指导帮助。
第四,进一步搭建多层次的学术交流平台。除每年一度的CSCO年会外,还举办指南会、BOC/BOA等系列学术活动,推动深度交流与良性互动。注意加强与美国临床肿瘤学会(ASCO)、欧洲肿瘤内科学会(ESMO)和日本临床肿瘤学会(JSCO)等国际学术组织的合作,积极引入国际先进经验;同时广大会员走出去,参加国际会议,发出中国声音,使得中国的研究成果获得国际认可,也为全球抗癌事业做出重要贡献。
中国医学论坛报社 刘芊 桂晶晶采写
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