壹生资讯-Day2：CML疾病危险度及其他预后评估因素

您已通过HCP身份认证和信息审核

(

Day2：CML疾病危险度及其他预后评估因素｜北大血研所经验

2023-04-12作者：医学论坛报秋宇资讯

原创

点击图片进入专题↑

CML危险度及其他预后评估因素

本期作者：张小帅江倩

评估CML患者疾病危险度对治疗选择尤为重要，同时了解其他预后评估因素，可进一步帮助我们了解患者治疗失败、疾病进展或死亡的风险，并指导治疗方案的调整等。

CML疾病危险度评分

目前现有的疾病危险度评分系统适用于新诊断的CML慢性期患者，包括Sokal评分、Hasford评分、EUTOS评分和ELTS评分等（表1）。

表1 针对新诊断的CML慢性期患者疾病危险度评分计算公式

（点击可查看高清大图）

day2 危险度及其他预后评估因素.png

注：血小板单位为×10⁹/L，年龄单位为岁，脾脏大小指肋下厘米数，原始细胞指外周血分类百分数，所有数据应在任何CML相关治疗开始前获得。

Sokal评分

Sokal评分是在化疗（羟基脲、白消安）时代被提出，基于患者初诊时（未使用任何治疗药物前）的临床数据包括年龄、肋下脾脏厘米数、血小板计数和外周血原始细胞百分比计算得到，用于预测CML患者接受化疗的总体生存（OS）率。

并沿用至干扰素和酪氨酸激酶抑制剂（TKI）时代，多项研究均显示Sokal评分仍具有较好的预测能力。

Hasford评分

Hasford评分也称EURO评分，是在干扰素时代被提出，除了具有Sokal评分所包含的因素外，还包括嗜酸性粒细胞和嗜碱性粒细胞百分比，用于预测CML患者接受干扰素治疗的OS率。

EUTOS评分

EUTOS评分是伊马替尼时代被提出，涉及较少变量及危险分组，应用相对简便，用于预测CML患者接受伊马替尼治疗获得完全细胞遗传学反应（CCyR，即费城染色体0%）率以及无疾病进展生存（PFS）率。

但对于EUTOS评分的预测性能，在后续的各研究中得出的结论并不一致，数项研究发现EUTOS评分并不能很好地预测CML患者接受伊马替尼治疗的PFS和OS。

ELTS（EUTOS长期生存）评分

ELTS（EUTOS长期生存）评分是2016年Pfirrmann等人提出，与Sokal评分纳入的因素完全一致，包括年龄、肋下脾脏厘米数、血小板计数和外周血原始细胞百分比计算得到，用于预测伊马替尼治疗、长期生存背景下的CML相关死亡率。

近年数项研究显示，ELTS评分不仅可以预测CML相关死亡率，还可较好地预测患者接受TKI（包括伊马替尼或二代TKI）治疗的细胞遗传学、分子学反应以及无失败生存（FFS）、PFS和OS。预测效能优于Sokal评分，能更好地识别出高危患者人群，尤其是一线接受二代TKI治疗的患者。

总之，疾病危险度评分是预测CML患者治疗反应和结局，以及选择TKI的重要依据。

其中，Sokal和ELTS评分是TKI时代更为常用的评分系统。ELTS评分识别高危患者能力优于Sokal评分。对于中、高危CML患者，有研究指出，二代TKI相较于一代TKI能更好的降低治疗失败和（或）疾病进展的发生。

NCCN指南推荐，对于新诊断的中、高危的CML患者，如果无其他严重基础疾病，在身体和经济可承受范围内，可考虑二代TKI作为一线治疗。

但指南中并未明确指定应依据何种危险度评分，通常临床上并不绝对地依赖某一个评分系统，往往可结合多个危险度评分，并考虑其他因素，综合考量患者的疾病危险度，辅助临床工作中选择合适的治疗方案。

其他预后评估因素

除上述疾病危险度评分以外，研究显示其他因素包括疾病分期、BCR-ABL转录本类型、Ph⁺附加染色体异常、合并症等也可预测患者治疗反应和（或）结局。

相较于慢性期患者，进展期（加速、急变期）患者预后更差；相较于P210转录本，P190（e1a2）和P230（e19a2）转录本患者预后相对更差；初诊时患者Ph⁺细胞携带高危附加染色体异常如+8，+Ph，i（17q），+19，11q23及复杂核型，预后更差，治疗过程中出现上述染色体异常，也意味着对现有TKI治疗耐药，可能发生疾病进展；伴有合并症的患者，其治疗反应及结局也较差。此外，社会人口学因素如男性、低教育水平、未婚/离异、长期居住农村、低收入等也与预后较差相关。

Take home message

对新诊断的CML慢性期患者评估其疾病危险度尤为重要，较早识别出高危患者人群，对治疗选择尤为重要。

针对中、高危患者，选择合适的TKI药物，对治疗和监测强化管理，重视患者教育，有望总体改善CML患者治疗反应及结局。

互动小问题

选择题：男性，57岁，确诊CML慢性期；查体：肝肋下2 cm，脾肋下7 cm。化验：血红蛋白80g/L，白细胞140×10⁹/L，血小板100×10⁹/L，外周血涂片可见原始细胞2%，嗜碱性粒细胞2%，嗜酸性粒细胞0%。请问，该患者Sokal评分为（）危，ELTS评分为（）危？

A.低危

B.中危

C.高危

D.无法计算

解析/提示：为方便大家在临床工作中计算CML疾病危险度，笔者团队开发了计算小程序并发表在“髓遇而安”微信公众号，欢迎查看、使用。

本期答案将于明天揭晓

欢迎文末【留言】互动解析思路~我们将pick精选留言，送出精美礼品