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【血液罕见病】中国血友病患儿使用艾美赛珠单抗治疗的真实世界研究

2023-11-15作者：论坛报前沿资讯

原创

本期导读

本系列将持续介绍血液系统罕见病相关最新研究进展、临床病例等。本期聚焦一项中国血友病患儿使用艾美赛珠单抗治疗的真实世界研究。（*文末可阅读专题）

● 原标题

中国血友病患儿使用艾美赛珠单抗治疗的真实世界研究

● 本期作者

首都医科大学附属北京儿童医院

毛千芊刘国青李刚甄英姿王岩艾迪黄昆王南陈振萍* 吴润晖*

● 授权摘自

《第十一届北京罕见病学术大会暨2023京津冀罕见病学术大会会刊》

摘要

目的

本研究旨在分析中国血友病A儿童艾美赛珠单抗（Emicizumab，EMI）治疗的真实世界数据，并探索其个体化治疗的可行性。

方法

纳入自2019年6月至今我院使用EMI预防治疗的血友病A患儿，前4周的EMI量均为每周3 mg/kg，维持期方案因患者经济承受能力等不同而定制。

回顾性分析患儿的基线情况、随访分析其EMI治疗方案及相关出血情况、关节状态及实验室评估。EMI治疗6个月后进行关节超声评估（HEAD-US-C 评分）；维持期采用改良一期法检测药物浓度，发色底物法检测等效FⅧ活性水平。

结果

基线分析：共纳入34例患儿使用EMI的中位年龄为1.9岁（0.1-9.1岁）。8例为中型血友病，26例为重型血友病；3例之前未接受治疗（PUP），31例接受治疗；FⅧ预防治疗14例，FⅧ按需治疗12例（其中9人小于5个暴露日，MTP），rFⅦ按需治疗2例，PCC按需治疗3例。有抑制物阳性史11例，其中7例在开始使用EMI时阳性。EM使用前29例发生过出血，中位ABR、AJBR、ASBR和年需要治疗的出血率分别为2（0-18）、0.15（0-12)、1.5（0-18）和2（0-18），4人（11%）发生过危及生命的出血。

疗效分析：34例中，共13例EMI治疗时间大于6个月并完成关节超声等随访，中位随访时间24.57个月（6.2-45.7），维持期EMI月用量为4.62（2.72-677）mg/kg，其中12例低于6 mg/kg。中位浓度为49.50（29.40-8300）μg/ml，中位等效FⅧ活性为14.60（7.1-29.00）IU/dI。EMI治疗后中位ABR、AJBR、ASBR和年需要治疗的出血率分别为0（0-1.92）、0（0-1.3）、0（0-0.85）和0（0-1），均较治疗前显著减少（P值均<0.01），12例没有出现需要治疗的出血，仅1例发生严重消化道出血（患者药物浓度51.4 μg/ml，等效FⅧ活性14.6 IU/dl）。HEAD-US评分总分中位数为0（0-1）分，开始使用EMI年龄与HEAD-US-C总分呈正相关（r＝0.5540，P＝0.0521）。

结论

中国使用EMI治疗的低龄、无抑制物、MTP和PUP血友病患儿较两年前有所增加，90%以上患儿治疗剂量低于说明书推荐剂量，且治疗药物浓度在个体间存在一定差异。即使低剂量EMI治疗，出血控制效果明显、关节状态普遍较好；开始EMI预防治疗的时间越早，关节情况越好。

本文证实了中国血友病A患儿使用低剂量EMI预防治疗的有效性，但个体化治疗仍有必要进一步探究以期减负增效。

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