2023年3月，《卒中》（Stroke）杂志发布了一项前瞻性、多中心、开放标签、随机对照CSPS.com试验分析结果。该研究共纳入1884例患者，经过为期0.5~3.5年的随访，发现在腔隙性缺血性卒中患者中，与单一抗血小板治疗相比，联用西洛他唑的双抗治疗可显著降低缺血性卒中复发风险，且不增加严重或危及生命的出血风险。

2023年11月，《柳叶刀·神经病学》（Lancet Neurol）杂志发布了一项多中心、开放标签、随机交叉TREAT-SVDs试验结果。研究共纳入75例有症状的散发性脑小血管病患者（SVD）和26例伴有皮质下梗死和脑白质病变的常染色体显性遗传性脑动脉病（CADASIL）成年患者，经2周洗脱期后，患者按1:1:1随机分配至氨氯地平（2.5~10mg）、氯沙坦（25~100mg）以及阿替洛尔（25~100mg）的三个降压治疗序列之一（3次/为期4周）。结果发现，在散发性SVD患者中，三种药物之间的脑血管反应性（CVR）无差异；在CADASIL患者中，与阿替洛尔相比，氨氯地平与氯沙坦均可改善患者的CVR。但降压药物种类是否会对脑小血管疾病患者临床结局有不同影响，仍需进一步研究。

2023年7月，《美国医学会杂志·神经病学》（JAMA Neurol）杂志发布了一项前瞻性、随机、开放标签、盲法终点、2x2析因设计的Ⅱb期临床试验结果。该研究将400例腔隙性缺血性卒中患者随机分为单硝酸异山梨酯治疗组、西洛他唑治疗组、单硝酸异山梨酯-西洛他唑联合治疗组以及无研究药物组。患者在随机分组后的第二天以低剂量逐步递增的方式分配药物，4周后达到目标剂量。结果发现两类药物均具有良好的耐受性、安全性；单硝酸异山梨酯可降低卒中/短暂性脑缺血发作（TIA）复发风险，延缓认知功能受损；西洛他唑可改善独立生活能力；两药联用可减少复合事件发生，改善独立生活能力，延缓认知下降。

2023年6月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发布了一项国际多中心、开放标签、随机对照研究结果。所有受试者均为急性缺血性卒中，且诊断为永久性、持续性或阵发性非瓣膜性房颤。该研究将患者按1:1随机分配至早期与晚期抗凝组。结果表明与延迟启动抗凝相比，早期启动抗凝治疗患者中症状性颅内出血比例低，并且能够减少30天内复发性缺血性卒中或系统性栓塞事件。因此，研究认为并无充分证据支持在急性缺血性卒中伴房颤患者中延迟抗凝治疗。

2023年6月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发布了一项多中心随机、双盲双模拟临床试验，旨在评估无大、中血管闭塞的患者卒中发病24h之内，替罗非班对比低剂量口服阿司匹林治疗的有效性和安全性。结果发现与阿司匹林相比，静脉注射替罗非班可改善24h内非大中血管闭塞的急性缺血性卒中患者的神经功能预后，替罗非班组症状性颅内出血的比例低，但高于口服低剂量阿司匹林组。

2023年6月，《美国医学会杂志》（JAMA）发布了ARAMIS的研究成果。这是一项前瞻性、随机化、开放标签、盲法评估终点（PROBE）的多中心临床试验，首次在中国人群中证实，发病4.5 h以内的急性轻型非致残性缺血性卒中患者，接受双联抗血小板治疗是安全的，并且不劣于接受阿替普酶静脉溶栓治疗。

2023年9月，《柳叶刀》（Lancet）杂志发布了评估单独血管内治疗相对于静脉溶栓加血管内治疗疗效比较的meta分析。该研究共纳入23131153例随机分配接受血管内治疗的参与者和1160例随机分配接受静脉溶栓和血管内治疗的参与者，结果发现仅接受血管内治疗的参与者在90天时的中位数改良Ranking量表评分（mRS）为3（IQR 1~5），而接受静脉溶栓加血管内治疗的评分为2（IQR 1~4）。单纯血管内治疗组内颅内出血的发生率低于静脉溶栓加血管内治疗组。症状性颅内出血和死亡率两组没有显著差异。

2023年5月，《临床与转化神经病学年鉴》（Ann Clin Transl Neurol）发布了关于探讨卒中发病后4.5~9 h静脉溶栓（IVT）的安全性和有效性的多中心前瞻性队列研究。在入组的15827例患者中，663例（4.2%）在卒中发生后 4.5~9 h接受IVT，15164例（95.8%）在卒中发生后4.5 h内接受IVT。主要基线特征在两组之间均匀分布。研究结果表明，在入组的卒中患者中，在卒中发生后4.5~9 h内接受IVT治疗的患者与在4.5 h内接受治疗的患者相比，没有证据显示症状性颅内出血、不良结局和死亡率的差异。而在治疗时间介于4.5~9 h的患者中，与仅使用常规神经成像相比，使用高级神经成像可降低约50%的死亡率（9.9%对19.7%）。

第三代抗癫痫发作药苯巴那酯（cenobamate）于2019年11月经美国食品与药物管理局（FDA）批准上市。最新研究发现，苯巴那酯对发作高度活跃或超难治性局灶性癫痫患者疗效显著，推荐适用于临床上控制不佳的难治性癫痫。该研究将基线评估时每月癫痫发作≥20次定义为“发作高度活跃”。然而该药受剂量限制，如果剂量≥250mg/d，不良反应出现率更高，常见副作用为疲劳和嗜睡，减量或停药可减轻药物不良反应。

雾化吸入阿普唑仑是2023年癫痫药物治疗领域的另一重大研究发现，该研究是一项随机Ⅱb期、双盲、安慰剂对照的疗效研究，已于2023年2月发表在癫痫顶刊《癫痫》（Epilepsia）杂志上。结果显示1.0mg和2.0mg剂量的雾化吸入阿普唑仑能快速终止住院患者痫性发作，该重大研究进展拓展了丛集性癫痫和痫性发作急性期治疗方案的选择。

近期发表在《美国医学会杂志·神经病学》（JAMA Neurol）上的一项多中心、回顾性队列研究，比较左乙拉西坦和拉莫三嗪作为初始单药治疗育龄女性IGE患者的有效性和安全性，结果发现左乙拉西坦可作为女性青少年肌阵挛癫痫患者的初始替代单药治疗。

发表在《美国医学会杂志·神经病学》（JAMA Neurol）和《Cell Stem Cell》的研究均认为小分子药物XEN1101和一种源自人类多能干细胞的再生神经细胞疗法候选药物NRTX-1001用于治疗局灶性癫痫前景广阔。

2023年12月，在美国癫痫学会年会上，Stoke Therapeutics公布了Ⅰ/Ⅱ期（MONARCH和ADMIRAL）临床试验的新数据，证实STK-001（一种反义寡核苷酸药物）作为治疗Dravet综合征的疾病修饰新药，不仅显著并持续降低了癫痫发作频率，还对患者的认知和行为方面改善明显。

2023年6月，《美国医学会杂志·神经病学》（JAMA Neurology）在线首次报道了EASEE II和PIMIDES I两项前瞻性、多中心、单臂试验中使用新型植入型装置控制药物难治性癫痫的研究结果。数据表明局灶性皮层电刺激能有效降低药物难治性局灶性癫痫患者的发作频率，是一种有前景的癫痫神经调控治疗新选择。

近期Nature genetics杂志发表了一项重要的研究，通过分析超过2.9万例癫痫患者的遗传数据，发掘了26个与癫痫风险密切相关的新遗传位点，其中19个系全面性癫痫特有。这一发现揭示了不同类型癫痫之间存在的遗传差异，为开发针对特定遗传背景的癫痫精准治疗策略和药物重定位提供了新的可能。

难治性癫痫手术成功关键在于致痫灶的精准定位，致痫灶定位技术的发展一直是癫痫领域的研究热点。近来《BMC Medicine》在线报道了一项关于结节性硬化症（TSC）伴难治性癫痫致痫灶定位的研究。本研究开发了一种基于¹⁸F-FDG PET影像的非侵入性癫痫病灶预测模型, 提取致癫痫结节、非致痫结节等感兴趣区（ROIs）的PET影像定量指标，建立机器学习模型。结果表明基于¹⁸F-FDG PET图像的逻辑回归模型可用于无创识别TSC患者的致痫灶结节和预测皮质结节的长期预后。

2023年5月，《柳叶刀·神经病学》（Lancet Neurol）发表了RAISE临床研究的结果，显示皮下注射、自身给药的大环肽类补体C5抑制剂zilucoplan治疗重症肌无力快速且有效，并具有良好的安全性和耐受性。

2023年5月，MycarinG试验的研究结果显示，Fc受体阻滞剂罗泽利昔单抗（rozanolixizumab）在7mg/kg和10mg/kg剂量下对全身型重症肌无力患者的临床症状改善有意义，且一般耐受性良好。

2023年7月，一项以自体抗B细胞成熟抗原（BCMA）的自体RNA嵌合抗原受体T细胞治疗（rCAR-T）疗法治疗成人全身型重症肌无力（MG-ADL评分≥6分；年龄≥18岁）的研究结果显示，此疗法安全，且耐受性良好，作为重症肌无力和其他自身免疫性疾病的潜在新治疗方法值得进一步研究。

2023年1月，Nature Medicine发表了关于神经干细胞移植治疗进展型多发性硬化（MS）患者的Ⅰ期临床研究结果，2年随访期间未观察到与hfnPCs相关的严重不良反应，表明在进展型MS患者鞘内移植人类胎儿神经前体细胞（hfnPCs）是可行、安全和可耐受的。此外，研究还发现接受最高剂量hfNPCs的患者脑萎缩率较低，并且脑脊液中的抗炎和神经保护分子水平增加。

2023年7月，《柳叶刀·神经病学》（Lancet Neurol）杂志发表研究，对于55岁以上在过去5年内未复发或在过去3年内出现新MRI病变的MS患者来说，停止疾病修饰治疗可能是一个合理的选择，但出现新的MRI影像病灶的风险略有增加。

2023年10月，《美国医学会杂志·神经病学》（JAMA Neurol）杂志发表研究显示特立氟胺（teriflunomide）可降低放射性隔离综合征（RIS）患者出现MS症状的风险，这也支持了MS进行早期治疗的潜在益处。

2023年10月，《柳叶刀·神经病学》（Lancet Neurol）杂志上发表的CogEx研究表明，对于进展型MS患者来说，认知康复联合有氧运动似乎并不能改善患者的信息处理速度。

2023年10月，《The Lancet Digital Health》上的研究表明，基于互联网的认知行为疗法（iCBT）可减轻MS患者的抑郁症状。

2023年5月，《神经病学·神经免疫和神经炎症》（Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm）杂志发表了关于依库珠单抗（eculizumab）、伊奈利珠单抗（inebilizumab）和萨特利珠单（satralizumab）治疗AQP4抗体阳性NMOSD的国际德尔菲（Delphi）共识。2023年3月，国际髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病小组提出MOGAD的诊断标准。

2023年8月，《自然·医学》（Nature Medicine）杂志发表了在普通人群中进行可穿戴运动追踪装备对PD进行早期识别的临床研究结果。研究发现加速度法是一种潜在重要的、低成本的早期帕金森病筛查工具。同年5月，《柳叶刀·神经病学》（Lancet Neurol）杂志发表了PD进展标志物计划（PPMI）的多中心横断面研究，在大型队列中进一步评估α-突触核蛋白种子扩增分析（SAAs）的诊断性能，该方法对PD患者的分子病理学分类具有很高的敏感性和特异性，提供了分子异质性的信息，既可以识别PD患者的病理定义亚群，也可以建立生物标志物定义的高危队列。

2023年2月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了聚焦超声消融苍白球治疗PD的临床研究，结果表明单侧苍白球聚焦超声消融术可以在治疗开展的前3个月内有效改善PD患者的运动障碍，但仍需更长时间和更大规模的临床多中心研究来确定其疗效和安全性。在药物治疗方面，《美国医学会杂志·神经病学》（JAMA Neurol）杂志发表了一项RISE-PD临床研究，发现接受缓释型卡比多巴-左旋多巴（IPX203）治疗的PD患者运动症状改善的比例显著高于接受速释型的患者，IPX203制剂可能作为稳定供给多巴胺能PD治疗的一种更安全可及的选择。

2023年1月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表研究证实仑卡奈单抗（lecanemab）能减少早期AD患者脑脊液中的淀粉标记物，使用该单抗治疗组患者的关键认知功能指标在18个月时的下降幅度更小。同年9月《美国医学会杂志》中的一项研究显示，在患有早期症状性阿尔茨海默病、淀粉样蛋白和tau病理的受试者中，多奈单抗（donanemab）在治疗76周时显著减缓了疾病的临床进展。

2023年4月，《自然·人类行为》（Nature Human Behavior）发表的研究绘制了痴呆可调控危险因素图谱，其中包含糖尿病、抑郁等62个危险因素，并发现抑郁可增加51%的老年痴呆风险，积极治疗抑郁人群发生痴呆的风险显著低于未治疗的人群。此外研究发现当个体生活在PM 2.5较高暴露值地区时，每立方米PM2.5暴露量增加20 μg，便可能增加10%的认知功能减退发生风险，相关研究成果发表在《Biological Psychiatry》。

2023年10月，《自然·人类行为》（Nature Human Behavior）发表了AD有关遗传和神经影像的研究结果，首次提出脑室下角的体积增大可能是AD的可遗传内在表征之一，可独立于传统的影像标志物（如海马体积）用以预测AD的发病风险。

2023年5月，《重症医学》（Intensive Care Medicine）杂志发表国际多中心队列研究，纳入589例成人重症脑膜脑炎患者，50.5%的患者在发病3个月内出现不良结果。与不良结果相关的独立变量包括年龄>60岁、免疫抑制、住院和入住ICU间隔时间>1天、GCS运动分值≤3、呼吸衰竭和心血管衰竭。相反，ICU入院时使用第三代头孢菌素和阿昔洛韦抗感染是保护性因素，提示对于成人重症脑膜脑炎患者，尽快转入ICU、早期抗感染以及关注呼吸和心血管并发症的处理是改善预后的积极因素。

2023年10月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表双盲、随机、安慰剂对照试验，探究地塞米松对520例HIV阳性结核性脑膜炎成人的治疗效果。结果显示与安慰剂相比，地塞米松辅助治疗对这类患者的生存率或任何次要终点均无益处。

2023年8月，《柳叶刀·神经病学》（Lancet Neurol）杂志发布了神经瞳孔指数的研究结果。这项多中心、前瞻性、观察性队列研究，在欧洲和北美8个国家的13家医院进行，共招募了514例患者。患者入院后7天内每4小时接受一次自动红外瞳孔测量评估，计算神经瞳孔指数，数值范围为0~5（异常神经瞳孔指数<3）。发现神经瞳孔指数可预测急性脑损伤后的神经功能分数和死亡率，提示简单、自动、重复的自动瞳孔检测技术将来可用于评估急性脑损伤的远期预后。