胰腺癌被称为“癌中之王”，是最致命的恶性疾病之一，预计到2030年将成为癌症的第二大死因。KRAS基因突变在胰腺癌中有较高的发生率，是重要的治疗靶点。

RMC-6236（daraxonrasib）是一款口服选择性抑制剂，能够靶向处于GTP结合（激活、ON）状态的突变型及野生型RAS蛋白。RMC-6236相关试验计划在全球入组460例患者，以了解RMC-6236对无进展生存期和总生存期的影响，相关结果预计在2026年公布。

尽管乳腺癌的治疗已取得了长足发展，但转移性乳腺癌的治疗仍有待提高，因为仅有部分患者能够从现有的免疫疗法或靶向治疗中获益。

BRIA-ABC试验旨在探索Bria-IMT新型细胞免疫疗法能否为既往接受过多线治疗的患者带来更好的疗效。目前，该试验已在40家医学中心启动患者招募工作，研究人员将通过对比Bria-IMT联合免疫检查点抑制剂和标准化疗的疗效，以了解Bria-IMT联合免疫检查点抑制剂能否延长患者总生存期。

神经干细胞治疗研究（NEST试验）旨在验证从患者自身骨髓提取的干细胞能否改善神经功能。这一试验灵感来源于早期干细胞治疗眼病的意外发现，研究人员发现接受视网膜干细胞手术的患者，神经症状也有所改善，如部分患者恢复了运动或语言能力，甚至可以不使用轮椅。

目前，该研究的医务人员已使用该方法治疗了约200例患者，多数患者在治疗后数周自我报告症状有所改善，部分患者甚至治疗第二天症状即有所改变。虽然这种方式不能根治疾病，但对于既往缺乏有效治疗手段的疾病，该疗法可能是值得尝试探索的方向，有望提升患者的生活质量。

结核病仍是全球重大传染病。现有卡介苗有助于保护婴幼儿免受严重的全身性结核病的侵害，但对青少年和成年人的肺结核保护效果欠佳。因此仍需有效的成人疫苗来控制结核病。世界卫生组织已将“开发针对成人和青少年的新型结核病疫苗”列为全球卫生优先事项。

一项正在进行的2b期临床试验结果显示，疫苗M72/AS01E可将有结核感染证据人群进展为肺结核的风险降低约50%。该试验纳入的患者多数结核分枝杆菌γ-干扰素释放试验（IGRA，诊断结核分枝杆菌感染的体外免疫学方法）结果为阳性，目的在于了解该疫苗在预防结核病方面的效用。来自南非威特沃特斯兰德大学的Lee Fairlie教授表示，这是近一个世纪以来他们所知的极有希望的抗结核病疫苗。

艾滋病是由于HIV感染造成的传染性疾病。现代抗病毒药物的发展和“鸡尾酒疗法”的兴起，已经让HIV感染患者能够长期控制病情，并且达到与正常人相当的预期寿命。但抗反转录病毒药物（ART）也只能抑制病毒，并无法完全清除病毒。

RIO试验正在尝试了解感染HIV后尽早开始接受治疗的患者停止每日服药后，使用长效HIV抗体（可在体内存活6个月）能否起到抑制病毒的作用？研究结果显示，单次输注长效HIV抗体的患者在5个月后，有75%的患者仍无需重新开始药物治疗，这一比例远高于输注安慰剂的患者（11%），且安全性可控。部分患者甚至达到近2年未重新用药治疗。目前，研究人员正在开展后续研究，以探索长效HIV抗体与其他疗法联用能否提高治疗效果。

重症肌无力（MG）是由自身抗体介导的获得性神经肌肉接头（NMJ）传递障碍的自身免疫性疾病。目前，MG的治疗仍以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除为主。患者主要的死亡原因包括呼吸衰竭、肺部感染等。

mRNA细胞疗法Descartes-08是重症肌无力领域研发进度较快的CAR-T细胞疗法，其早期试验结果积极，目前正在开展3期临床试验验证疗效。该疗法治疗周期为6周，每周输注，部分患者治疗后症状缓解期可长达一年甚至更久。2b期试验结果显示，大约有57%的患者在第6个月时达到症状表现最少，可基本等同于无疾病状态，这一状态可维持至12个月。未来，这类mRNA CAR-T细胞疗法还有望延伸至其他自身免疫性疾病的治疗，如系统性红斑狼疮和类风湿关节炎。

拉沙热是一种由拉沙病毒引起的急性病毒性疾病，人类感染拉沙病毒主要是通过接触啮齿动物尿液或粪便污染的食物或家居用品，也可发生人际间传播。世界卫生组织（WHO）将拉沙热认定为重大公共卫生威胁，因其疾病流行、缺乏有效治疗手段及高死亡率，拉沙热疫苗研发尤为重要。

候选疫苗LASSARAB可同时预防拉沙热和狂犬病，早期研究数据发现，其可激发患者体内免疫反应，所有接种两剂疫苗的患者体内均产生相应抗体，且患者耐受性良好。预计该疫苗的首个人体试验数据将在2026年5月收集完成。

来源：医学新视点