壹生资讯-2025 CASH丨金洁教授专访：新药研发多路并进，精准诊疗惠及更多患者

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2025 CASH丨金洁教授专访：新药研发多路并进，精准诊疗惠及更多患者

2025-01-23作者：论坛报良宇资讯

非原创

2025年1月3日至5日，第五届中国血液学科发展大会（CASH）在天津举行。会议期间，浙江大学第一附属医院金洁教授接受本报记者采访，分享了恶性血液疾病治疗药物的最新研发进展，并对未来治疗方向以及如何推动药物研发进程进行了展望。

专家简历

金洁教授

浙江大学医学院附属第一医院

医学博士，教授，博士生导师

享受国务院特殊政府津贴，全国卫生系统先进工作者

浙江大学医学院附属第一医院血液科名誉主任

浙江大学血液肿瘤（诊治）重点实验室主任

国家卫健委临床重点学科-浙一医院血液学科带头人

浙江省血液病临床医学研究中心主任

浙江省血液恶性疾病国际合作基地主任

浙江大学癌症研究院恶性血液病基础与临床研究负责人

浙江省重点创新团队-白血病基础与临床研究创新团队带头人

中国女医师协会血液学专委会主任委员

抗癌协会血液疾病转化医学前任主任委员

中国医师协会血液学会常务委员

中国医师协会整合血液学会副主任委员

CSCO抗白血病联盟副主任委员

CSCO抗淋巴瘤联盟常务委员

海峡两岸血液学会常务委员

中国健促会血液学会常务委员

浙江医学会血液学分会前任主任委员

浙江省医师学会血液学分会会长

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论坛报

能否分享一下您近期的研究成果？在临床药物研究中，如何确保研究的质量和安全性？

金洁教授：我们团队近期在急性髓系白血病（AML）和早期前体原始 T 淋巴细胞白血病（ETP-ALL）两个领域取得了一些进展。

在AML方面，我们成功完成了VHAA方案的Ⅱ期临床试验，以及VHAA方案与DA方案进行Ⅲ期临床试验对比。结果显示，VHAA方案在疗效上明显优于DA方案。目前，我们正在整理相关数据，期望这些研究成果能为AML的治疗提供新的思路与策略。

在ETP方面，我们在2024年的美国血液学年会（ASH）上发表了口头报告，详细介绍了我们团队设计的VHAG方案在ETP患者治疗中的Ⅱ期临床试验结果。ETP作为一种非常高危的ALL，以往的治疗方案多借鉴ALL的常规疗法，如Hyper - CVAD 方案等，但缓解率不理想，且易复发。而VHAG方案在Ⅱ期临床试验中取得了较好的治疗结果，完全缓解（CR）/完全缓解伴血液学不完全恢复（CRi）率为100%。目前，我们已经启动Ⅲ期临床试验，将VHAG方案与国际上包括NCCN指南以及我国指南推荐的ALL标准治疗方案进行对比，旨在提供更具循证医学价值的证据，进一步证实VHAG方案相较于传统方案具有更为显著好疗效优势。

论坛报

请问新药在恶性血液疾病治疗中的应用现状如何？未来有哪些新药值得期待？

金洁教授：近年来，血液领域的新药研发取得突飞猛进的进展，为恶性血液病的治疗带来了前所未有的新选择。

在ALL领域，双靶点抑制剂和抗体偶联药物（ADC）为复发/难治的患者带来了很大的希望。同时，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）在Ph阳性ALL的治疗中展现出卓越的疗效，有望改变成人ALL的治疗困境。同时，我国自主研发的CD19 CAR-T在治疗复发/难治的ALL方面也取得了显著成果。

在AML领域，已上市的维奈克拉以及IDH1/2抑制剂等靶向药物的出现，为老年无法耐受强化诱导化疗（unfit）患者提供了新的治疗途径。此外，针对一些新的靶点，如Menin抑制剂，对于特殊类型的AML如KMT2A融合基因、NPM1突变的患者中展现出良好效果。未来，我们将致力于把这些靶向药物与标准治疗方案相结合，以期进一步提升治疗效果。

在多发性骨髓瘤（MM）领域，如BCMA CD3的双靶点抗体等新药相继上市，几款CAR-T细胞疗法也即将上市，为MM患者提供更多治疗选择。

在惰性淋巴瘤领域，BTK抑制剂、BCL-2抑制剂等都发挥了重要作用。即将上市的非共价的BTK抑制剂将为初治、预后差以及复发/难治的患者提供更加精准的治疗方案。此外，如PI3K抑制剂在滤泡型淋巴瘤（FL）复发/难治患者中的应用也展现出了潜力，细胞免疫治疗也为复发/难治的FL提供了新的治疗思路。

论坛报

您认为恶性血液疾病治疗的未来方向是什么？如何更好地推动新药研发和应用？

金洁教授：我认为，未来恶性血液疾病的治疗将是多条路并行。其中，靶向药物是一个重要的方向。靶向药物以其使用方便、适用人群广泛、价格相对亲民等优势，已经在血液肿瘤领域取得了显著成效。随着更多靶点的发现和研究的深入，靶向药物将成为未来治疗恶性血液疾病的重要选择。抗体药物也是一个值得关注的领域。目前，已经有众多单克隆抗体、双特异性抗体等药物陆续上市，为恶性血液性疾病患者带来了新的治疗希望。此外，细胞免疫治疗也是一个极具潜力的方向。除了已知的CD19、CD20、CD22等靶点，还有许多其他靶点正在被探索和用于制备细胞免疫治疗产品。这些产品不仅在血液恶性肿瘤治疗中发挥重要作用，还在一些免疫性疾病治疗中展现出巨大潜力。对于某些治疗难度大的免疫疾病，细胞免疫治疗可能成为一种新的选择。

同时，对于一些难治性疾病如骨髓纤维化（MF）等，也有新的靶点正在研发中，相关的抗体和靶向药物正在制备当中。随着科学的不断进步和发展，我相信未来将有更多新药上市，为恶性血液疾病患者带来更大的治疗希望。

作为临床医生，我们要对新靶点、新药品进行深入研究和探索，通过精心设计的临床研究，使这些新药能够更准确地应用于适合的患者身上，减轻副作用，提高治疗效果。同时，我们还需要加强跨学科合作和交流，共同推动恶性血液疾病治疗的进步和发展，让更多患者受益。

中国医学论坛报侯良宇采写

浙江大学附属第一医院金洁教授审阅

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