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一、研究背景
特发性颅内压增高（IIH）是一种病因不明的颅内压（ICP）升高性疾病，好发于肥胖的年轻女性，主要的并发症是由视乳头水肿导致的进行性甚至是严重的视力丧失。许多研究显示，无论通过何种方式减轻体重，即使是相对适度的减轻（如体重的10%左右），IIH的症状和体征都能得到缓解，但如果体重回升，症状和体征可能会复发。
减肥的重要性引发了大家对胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）的极大关注，这类药物在治疗2型糖尿病以及肥胖管理方面均有显著疗效。这类药物不仅有助于控制血糖和减重，还具有超越这些直接机制的多重代谢调节效应；此外，GLP-1 RA 可能通过作用于脉络丛直接减少脑脊液（CSF）生成，从而降低ICP；同时，它们还可能通过影响全身代谢的方式，对 IIH 患者产生超越单纯减重作用的有益效果。本文旨在探究GLP-1 RA能够改善IIH患者预后。
二、研究设计
基于全球性的健康研究网络TriNetX，采用倾向性评分匹配方法，将IIH患者分为2组。
干预组：诊断后6个月内接受GLP-1 RA治疗的患者。
对照组：仅接受常规治疗的患者。
三、研究内容
在接受GLP-1 RA治疗一年后，与接受常规治疗的患者相比，GLP-1 RA治疗组的IIH患者在临床表现方面有以下改善。
（1）头痛、视物障碍等临床症状的发生率显著降低。
（2）视乳头水肿的发生率明显减少。
（3）药物治疗的使用频次下降。
（4）有创性操作的需求减少。
但两组患者在治疗结束时的体质指数（BMI）水平未显示出统计学差异。
四、研究结论
本项回顾性研究结果显示，GLP-1 RA可显著改善ICP升高引起的临床症状和体征，并有效减少后续手术干预的需求。该发现提示GLP-1 RA可能存在独立于减重作用之外的其他机制，为IIH患者提供了新的治疗机会。但本研究仍存在以下局限性：①患者的主诉和检查结果存在漏报。②编码不准确导致诊断的不确定性。③处方记录的药物不一定代表临床实际使用。④使用的多种不同GLP-1 RA缺乏一致的剂量和给药方案。⑤研究结果可能难以推广到未被TriNetX覆盖的其他人群。未来需通过更大规模、更高质量的研究进一步验证这一发现，以期帮助IIH患者获得更优化的治疗手段。
参考文献：Sioutas GS, Mualem W, Reavey-Cantwell J, Rivet DJ. GLP-1 Receptor Agonists in Idiopathic Intracranial Hypertension.JAMA Neurol.Published online July 14, 2025. doi:10.1001/jamaneurol.2025.2019
本文由中国医学论坛报今日神经编译
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