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成果名称：FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者异基因造血干细胞移植后索拉非尼维持治疗：随机对照试验的5年随访数据
发表期刊：《柳叶刀·血液学》[Lancet Haematology，IF（2022）：24.7]
通讯作者：刘启发
第一作者：宣丽
主要作者单位：南方医科大学南方医院血液科
AML是严重危害人类生命健康的重大疾病，FLT3-ITD突变是AML的独立预后不良因素。我们前期随机对照试验表明，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后索拉非尼维持治疗可改善该类患者生存、降低复发。但仍缺乏移植后索拉非尼维持治疗长期随访研究，该研究填补空白。
AML是严重危害人类生命健康的重大疾病。FLT3-ITD突变是AML最常见的基因突变类型，发生率高达25%，已被证实是AML的独立预后不良因素。目前认为allo-HSCT能使该类患者获益，但移植后复发率仍较高。移植后复发患者预后极差，有效治疗手段匮乏，是当前研究的难点。
为建立FLT3-ITD阳性AML精准靶向预防复发体系，本研究团队前期发起了国际首个索拉非尼预防FLT3-ITD阳性AML移植后复发的Ⅲ期多中心随机对照试验。
2015年6月20日至2018年7月21日，202例患者被纳入研究并被随机分配至索拉非尼维持组（n=100）或对照组（n=102），结果显示：移植后索拉非尼维持治疗可使2年复发率由31.6%下降至11.9%，2年总生存由68.0%提高至82.1%（Lancet Oncology 2020，IF2020: 41.316，ESI高被引论文）。
该结果表明：FLT3-ITD阳性AML移植后索拉非尼维持治疗能降低复发和改善生存。该方案改变了包括2022年NCCN指南在内的国内与国际指南，并入选2020年度改变实践十大原创研究和2020年度中国血液学十大研究进展。
近期我们报告了该随机对照试验的5年随访数据，结果显示：移植后索拉非尼维持治疗可使5年总生存由55.9%提高至72.0%、5年无白血病生存由49.0%提高至70.0%、5年复发率由36.3%下降至15.0%，且不增加慢性移植物抗宿主病和晚期并发症。
该结果表明移植后索拉非尼维持治疗较非维持治疗可改善长期生存和降低复发，进一步支持索拉非尼维持治疗作为行allo-HSCT的FLT3-ITD 阳性AML患者的标准治疗。
AML是严重危害人类生命健康的重大疾病，FLT3-ITD突变是AML最常见的基因突变类型，发生率高达25%，已被证实是AML的独立预后不良因素。目前认为allo-HSCT能使该类患者获益，但移植后复发率仍较高。
研究团队前期发起了国际首个索拉非尼预防FLT3-ITD阳性AML移植后复发的Ⅲ期多中心随机对照试验。研究结果显示：移植后索拉非尼维持治疗可使2年复发率由31.6%下降至11.9%，2年总生存由68.0%提高至82.1%，2 组移植物抗宿主病无明显差异。该结果表明：FLT3-ITD阳性AML移植后索拉非尼维持治疗能降低复发和改善生存。该方案改变了包括2022年NCCN指南在内的国内与国际指南，并入选2020年度改变实践十大原创研究和2020年度中国血液学十大研究进展。
近期该研究团队报告了该随机对照试验的5年随访数据，结果表明移植后索拉非尼维持治疗较非维持治疗可改善长期生存和降低复发，进一步支持索拉非尼维持治疗作为行allo-HSCT的FLT3-ITD阳性AML患者的标准治疗。
本研究是迄今为止随访时间最长的探索索拉非尼维持治疗对接受allo-HSCT的FLT3-ITD阳性AML患者疗效的前瞻性研究。
南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长；南方医院血液科学术带头人，教授、主任医师、博士生导师。中华医学会血液学分会副主任委员，中华医学会血液学分会感染学组组长，中国老年医学会血液学分会副会长，中国研究型医院学会细胞研究与治疗分会副主任委员，中国医师协会血液医师分会常委，广东省医学会血液学分会主任委员和细胞治疗学会副主任委员，广东省血液肿瘤首席专家。从事造血干细胞移植和恶性血液病诊治的基础及临床应用研究30余年，在白血病的分子发病机理、肿瘤免疫治疗、造血干细胞移植和免疫功能低下人群感染防治等领域做出较大成绩。曾先后主持3项国家重点研发计划，3项863计划，10项国家自然科学包括重大/重点项目和20余项省部级课题的研究。相关研究成果获国家科技进步奖二等奖1项、省部级科技成果一等奖3项和二等奖5项。在国内外核心期刊发表论文300余篇包括：Lancet Oncol/Haematol, JCO，PNAS, Blood 和Leukemia等SCI期刊200余篇。
南方医科大学南方医院血液内科副主任（主持工作），教授、副主任医师、博士生导师，主要从事造血干细胞移植与恶性血液病诊治相关基础与临床研究。在国内外核心期刊以第一或通讯作者发表论文32篇，其中在Lancet Oncology、Journal of Clinical Oncology、Signal Transduction and Targeted Therapy、Lancet Haematology、Nature Cell Biology、Journal of Hematology & Oncology、Leukemia、American Journal of hematology和BMC Medicine等期刊发表SCI论文27篇。主持国家重点研发计划课题1项、国家自然科学基金3项、广东省自然科学基金3项和广州市科技计划项目珠江科技新星专题1项，并以主要参与人参与国家重点研发计划课题2项以及多项国家自然科学基金。以第二完成人获得广东省科技进步奖一等奖、二等奖和中国抗癌协会科技奖二等奖各一项，以第十三完成人获得高等学校科学技术进步奖一等奖和中华医学科技奖一等奖各一项，参与编写血液病中国专家共识12项。2023年获教育部青年长江学者，2022年获“广东特支计划”科技创新青年拔尖人才，2018年获广州市珠江科技新星，2023年获“羊城好医生”，2019年获“羊城青年好医生”，2021年获南方医院建院80周年突出贡献奖。学术兼职：中华医学会血液学分会第十届、第十一届委员会青年委员会委员、中华医学会血液学分会第十一届委员会造血干细胞应用学组委员和广东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会第五届委员会副主任委员等。
本团队是刘启发教授领导的血液病学研究团队，由多名从事血液病学临床及基础研究的杰出医生和科研人员组成，人才团队中拥有教育部青年长江1名、“广东特支计划”科技创新青年拔尖人才1名、青年珠江学者 1 名、广东省杰出青年医学人才3名和广州市珠江科技新星3 名，已建立起较完整的梯队和明确的职责分工，形成良性循环，具备良好的学术影响力。研究方向主要聚焦造血干细胞移植和急性白血病精准防治。研究成果发表在Lancet Oncol/Haematol, JCO，PNAS, Blood 和Leukemia等国际权威期刊，相关研究成果获国家科技进步奖二等奖1项、省部级科技成果一等奖3项和二等奖5项，为我国血液病学的发展做出了重要贡献。
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