血液肿瘤学的寂静战场：从诊疗规范化到生命

尊严的捍卫

 马军 哈尔滨血液病肿瘤研究所

在医学的浩瀚星图中，血液肿瘤学始终是一片既充满严峻挑战，又孕育着革命性突破的领域。白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤……这些名称背后，是无数患者与家庭的期盼，也是一代代医者矢志攻坚的“寂静战场”。在中国，这片战场的面貌在过去数十年间经历了深刻的变迁——从昔日诊断手段匮乏、治疗选择有限、预后堪忧的困境，逐步迈向诊断精细化、治疗个体化、管理全程化的新阶段。这一转型非一日之功，其背后是临床、科研、学术推广与患者关怀多股力量的交织与推动，是一系列临床指南与共识从无到有、从有到优的淬炼过程，更是一种从单纯关注疾病缓解到全面关怀患者生存质量的理念升华。

 一、 破晓之光：诊疗规范化体系的构建与“中国方案”的锤炼

血液肿瘤，尤其是急性白血病，病情凶险、进展迅猛，曾被视作“绝症”。其中，急性早幼粒细胞白血病（APL）因其易并发致命性出血，曾是临床医生面临的巨大噩梦。转机始于靶向药物全反式维甲酸（ATRA）及砷剂的引入与应用，使得APL从死亡率最高的亚型之一转变为治愈率最高的亚型。然而，新疗法的普及与优化亟需统一的“作战地图”。早年，国内诊疗水平参差不齐，治疗方案差异巨大，直接影响疗效与患者生存。

在此背景下，推动诊疗规范化成为迫在眉睫的时代命题。国内血液肿瘤领域的领军学者们深刻意识到，必须将国际前沿证据与中国临床实践相结合，制定出适合国情的指南与共识，让全国范围内的临床医生，尤其是基层医生，有章可循。以APL为例，其诊疗指南的制定与持续更新，堪称一部微观的中国血液肿瘤规范化发展史。从诱导治疗、巩固治疗到维持治疗，从分子学监测到并发症（如分化综合征、凝血功能障碍）的精细化管理，指南系统性地回答了临床实践中可能遇到的关键问题。它不仅确立了以ATRA联合砷剂为核心的“中国方案”地位，更将这一高效、经济的方案操作细节标准化，确保了疗效的最大化和风险的最小化。据统计，遵循规范化诊疗路径，我国APL患者的长期无病生存率已达到国际领先水平，成为全球范围内成功转化基础研究成果、形成特色诊疗体系的典范。

另一项深刻影响临床实践的例子是肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）的规范化管理。随着放化疗、靶向治疗及免疫治疗的广泛应用，CTIT成为影响治疗强度、延迟治疗周期、增加出血风险及医疗费用的常见并发症。然而，过去对其重视不足，处理策略往往依赖个人经验。相关诊疗指南的出台，首次系统性地明确了CTIT的诊断标准、风险评估、预防与治疗原则，特别是对促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）等创新药物的合理应用提供了权威指导。这不仅仅是一个对症支持治疗指南，它更深层的意义在于保障了抗肿瘤治疗得以顺利进行，维护了患者接受最佳肿瘤治疗的权利，是肿瘤支持治疗领域不可或缺的基石。

这些指南与共识的诞生，绝非闭门造车。它们通常经过临床问题调研、国内外证据全面回顾、多轮专家研讨与争议、草案撰写与广泛征求意见等严谨流程。牵头这些工作的资深学者，其角色更像是战略架构师与共识凝聚者。他们凭借深厚的临床积淀、敏锐的学术视野和对国情的深刻理解，组织跨学科、跨区域的专家团队，将碎片化的经验凝聚成系统的知识体系，将前沿的证据转化为可操作的临床路径。至今，由该学者牵头或深度参与的行业指南及共识已达二十余篇，覆盖了从常见血液肿瘤到特定并发症的多个关键领域，如同一张逐渐致密的知识网络，为我国血液肿瘤诊疗的均质化与高水平发展提供了核心框架。

 二、 深入腹地：聚焦多发性骨髓瘤骨病，践行“以患者为中心”的医学哲学

如果说APL和CTIT指南的制定体现了对急重症和关键并发症的快速响应，那么对多发性骨髓瘤（MM）骨病诊疗指南的推动，则彰显了血液肿瘤学向慢性病管理、向患者全生命周期关怀的纵深发展。

多发性骨髓瘤是一种以骨髓中克隆性浆细胞异常增殖为特征的血液系统恶性肿瘤，其最具破坏性的临床表现之一便是骨病，包括骨痛、病理性骨折、高钙血症和脊髓压迫等。超过80%的MM患者在病程中会发生骨相关事件（SREs），这不仅是疼痛和致残的主要原因，严重影响生活质量，甚至直接威胁生命。过去，肿瘤科医生的关注点可能更多地集中在降低肿瘤负荷（如蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等系统治疗）上，对骨病的综合管理相对被动和零散。

近年来发布的《多发性骨髓瘤骨病临床诊疗指南》，标志着这一认知和实践的巨大转变。该指南系统整合了骨病的诊断（影像学与生化标志物）、风险评估、多学科协作（MDT）模式、以及包含双膦酸盐、地舒单抗等骨改良药物、镇痛、放疗、手术干预在内的立体化防治策略。它明确传递了一个核心信息：对于MM患者，治疗的目标不仅是延长生存，更是要保障有质量的生存。管理好骨病，就是守护患者站立、行走、无痛生活的基本尊严，是“以患者为中心”治疗理念最直接的体现。

在相关的学术会议上，主导该指南发布的专家多次强调：“我们不仅要关注骨髓瘤细胞在显微镜下的消退，更要关注患者能否站起来，走出医院，回归家庭与社会。提升生存质量，与延长生存时间同等重要。” 这一呼吁，将血液肿瘤治疗的终点，从实验室的指标和数据，延伸到了患者具体而微的生活场景中。骨病指南的推广，促使临床医生更主动地筛查、评估和干预骨病，组建包含骨科、放疗科、疼痛科、康复科在内的MDT团队，最终使患者获益最大化。这是血液肿瘤学从“疾病治疗”迈向“健康管理”的关键一步。

 三、 搭建平台：学术交流与国际对话的引擎

诊疗规范的落地与更新，离不开持续不断的学术交流与思想碰撞。中国血液肿瘤学的快速发展，同样得益于一个日益活跃、开放的学术共同体的形成。

作为亚洲临床肿瘤学会的重要成员以及国内顶级肿瘤学术组织的核心领导者，该领域的一位关键推动者长期致力于搭建高水平的学术平台。他主导成立并运营白血病领域的专业学术联盟，其宗旨便是汇聚国内顶尖专家，聚焦前沿与疑难，促进协作与研究。该平台已连续多年举办高规格的年度学术会议，会议内容不仅涵盖白血病基础研究的最新进展、临床诊疗技术的深度解析，还特别设置疑难病例讨论、临床研究设计等实践性极强的环节，成为国内血液肿瘤医生，尤其是中青年医生学习成长的重要课堂。

更为重要的是，这些平台极具国际视野。通过定期邀请国际顶尖学者进行专题报告、开展中外联合研讨会等形式，有效地将中国的研究成果与实践经验推向世界，同时也将国际上的新理论、新技术、新疗法及时引入国内。这种双向的学术对流，确保了中国血液肿瘤学界始终站在全球发展的潮头，能够快速吸收并转化创新成果。例如，在CAR-T细胞治疗、双特异性抗体、新型小分子靶向药物等前沿领域，中国的临床研究与应用步伐几乎与国际同步，这其中，畅通的学术交流渠道功不可没。

这些学术会议和联盟活动，超越了简单的知识传授，它们构建了一个资源共享、经验互通、合作研究的网络，激发了众多临床研究的灵感与设计，加速了创新疗法的临床试验与落地，最终转化为中国患者更早、更多获得先进治疗的机会。

 四、 播撒希望：患者教育的深耕与人文关怀的延伸

医学的进步，最终必须抵达患者。在信息爆炸的时代，如何向患者及其家庭传递准确、科学、易懂的疾病知识，消除恐惧与误解，增强治疗信心与依从性，是现代医学面临的重要课题。在血液肿瘤领域，这位学者同样是一位患者教育的积极倡导者和实践者。

他组织专业团队，精心编写系列肿瘤防治科普手册。这些手册摒弃艰涩的医学术语，用通俗的语言、形象的图示，解读疾病本质、诊疗流程、药物作用、不良反应管理以及居家护理要点，成为患者求医问药路上的“导航仪”。然而，最具创新性和影响力的举措，是在特殊时期将患者教育全面迁移至线上。

在新冠疫情流行期间，线下就医和集中患教活动受到限制，患者特别是需要长期随访的肿瘤患者，面临着信息断层、焦虑加剧的困境。面对这一挑战，其团队迅速响应，在短时间内组织了超过400场线上患者教育讲座和答疑活动。这些活动通过各大网络平台直播，内容覆盖从白血病、淋巴瘤到骨髓瘤的各类疾病，主讲人包括顶尖专家、资深护士、营养师、心理医生等，累计覆盖人次超过200万。

这不仅仅是一个数字。每一场直播，都可能为身处偏远地区、无法便捷接触顶级医疗资源的患者打开一扇窗；每一次答疑，都可能打消一个家庭的疑虑，避免因误解而中断治疗。线上患教打破了时空壁垒，将优质的医疗知识资源平等地播撒，极大地促进了诊疗知识的普及，也践行了医学的人文关怀。它告诉患者：你们不是独自在战斗，无论何时何地，专业的支持始终在线。

 五、 坚守与传承：临床一线的无声誓言与未来展望

血液肿瘤学的战场，不仅在学术殿堂和会议中心，更在每一天的查房、每一次的病例讨论、每一份病历的斟酌里。对一位深耕于此数十年的医者而言，病房和实验室是他永恒的坐标。

一个被媒体记录下的细节令人动容：在某年国庆长假期间，当大多数人沉浸在节日的团聚与休闲中时，这位学者却选择坚守在医院。四天时间里，他在病房、实验室、办公室之间穿梭，行走步数累计超过八万步。这八万步，是巡查危重患者的足迹，是与年轻医生分析病情的踱步，是往返于临床问题与科研思路之间的求索。它是“以患者为中心”誓言最无声却最有力的注脚，也是对“临床与科研结合”理念最朴素的实践。这份坚守，源于对生命的敬畏，也源于推动学科向前迈进的紧迫感。

从APL的标准化治愈，到MM骨病的全面管理；从CTIT的规范支持，到层出不穷的免疫与靶向新疗法；从线下指南的编写推广，到线上患教的全面开花；从国内学术平台的搭建，到国际舞台的自信发声——中国血液肿瘤学在过去二十余年走过了一条波澜壮阔的征途。这条路上，有一批如这位学者般的领航者与实干家，他们以临床问题为导向，以科研创新为引擎，以学术交流为桥梁，以患者获益为最终归宿，共同绘制并不断修订着中国血液肿瘤的诊疗“地图”。

展望未来，挑战依然存在：疑难复发难治患者的治疗方案、治疗相关毒副作用的精细管控、肿瘤免疫微环境的深入理解、细胞治疗技术的普及与优化、诊疗资源分布的进一步均衡……然而，坚实的基础已经奠定，规范化、精准化、人性化的治疗理念已深入人心，一个充满活力、勇于创新的学术共同体已然形成。

在这片关乎生命的寂静战场上，每一次指南的更新，都是向着未知领域发起的新一轮冲锋号；每一次学术的争鸣，都是思维火花对黑暗角落的照亮；而对每一位患者全人、全程的关怀，则是这场漫长战役中永不熄灭的人文灯塔。血液肿瘤学的故事，是关于科学征服疾病的故事，更是关于人类在病痛面前，如何以智慧、协作与仁爱，捍卫生命尊严的永恒史诗。这部史诗，仍在由无数临床工作者、科研人员与患者家庭共同执笔，奋力书写。