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作者：复旦大学附属华山医院 胡嘉年
审核：复旦大学附属华山医院 林洁
在过去的一年中，我们见证了周围神经病领域的突破。新型生物靶向治疗为免疫介导性周围神经病带来了治疗曙光，罕见遗传性周围神经病的大型队列对疾病表型进行了更进一步的刻画，基因编辑治疗正式在权威期刊“登场”，这些研究都使我们欢欣鼓舞。
本文将针对2025年周围神经病领域的研究进展进行整理，以期将海内外的优质研究带给各位读者。
在免疫介导性周围神经病中，GBS是一类较为经典的疾病，其发病机制和治疗措施具有重要的研究价值。基于IGOS（国际GBS结局研究）的大规模研究，详细描绘了GBS患者的糖脂抗体反应性。研究不仅确认了传统抗神经节苷脂抗体的致病性，还发现了新的抗原表位，为GBS的血清学分型提供了目前最权威的参考标准。
在治疗方面，靶向抑制补体C1q的药物——ANX005治疗GBS的Ⅰ期数据正式发表，证实其能有效阻断补体级联反应，安全性良好，为后续疗效验证奠定了基础。
在CIDP中，基于患者腓肠神经组织的深入分析为疾病机制提供了新的线索。通过分析CIDP患者腓肠神经活检的补体分布，直观证实了补体激活在神经损伤中的核心作用，为使用补体抑制剂治疗CIDP提供了病理学基石。
田代实教授团队在Med率先发表了嵌合抗原受体（CAR）T（CAR-T）在CIDP治疗中的作用：2例CIDP患者在接受细胞治疗后，1例随访无复发进展，1例在治疗12个月感染新型冠状病毒后出现症状加重。提示细胞治疗重塑体内免疫微环境的同时，依然存在感染激发的扰动。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）是近年来备受关注的遗传性周围神经病。继2020年《新英格兰医学杂志》报道了CRISPR-Cas9体内编辑治疗ATTR-PN的6例患者数据之后，今年《新英格兰医学杂志》公布了Nexiguran Ziclumeran （ntla-2001）的Ⅰ期长期数据，显示单次给药治疗2年后转甲状腺素蛋白清除水平降低92%，且疗效持久，但也出现了一名患者的4级肝毒性。提示基因治疗有永久性治愈遗传病的可能性，但也要对安全性进行长期严密的评估和随访。
CIPN是一类常见的药物、毒物诱导的周围神经病，临床管理需要多学科合作，目前除5-羟色胺去甲肾上腺素再摄取抑制剂（SNRI）类药物外尚无推荐的有效药物。国外随机对照试验（RCT）证实在紫杉烷类化疗期间，同时进行手部冷冻与压迫，可显著降低周围神经病的发生率和严重程度。该研究为CIPN的一级预防提供了一种低成本、无副作用的干预措施。另一项日本的回顾性研究提示他汀类药物可能对奥沙利铂诱导的神经病具有保护作用。
在2025年，本团队在周围神经病的治疗、诊断方面发表了研究成果。
我们报道了中国CIDP患者使用艾加莫德的真实世界数据，验证了其在短期内快速改善神经功能的可行性，为该药的应用积累了宝贵经验。
在GBS急性期的患者中，我们对比了艾加莫德与传统静脉注射免疫球蛋白（IVIg）治疗的疗效，为通过清除IgG治疗GBS提供了关键的临床依据，为不耐受IVIg治疗或IVIg可及性差的患者提供了治疗选择。
针对治疗选择相对有限的自身免疫性郎飞结病，我们探索了全人源抗CD20单抗（奥法妥木单抗）的治疗疗效，为该疾病的精准治疗提供了进一步证据。
在疑难神经系统罕见病的临床诊疗中，我们结合本中心病例，首次报道了极为罕见的抗AP-3B2抗体相关脑脊髓炎，其临床表现酷似维生素B12缺乏导致的亚急性联合变性（SCD）。该发现提示临床在面对“不典型SCD”时，需警惕副肿瘤或自身免疫性病因，拓展了脊髓病的鉴别诊断谱系。
结合本中心诊断单克隆球蛋白血症相关周围神经病的经验，我们报道了正电子发射体层摄影（PET）/计算机体层摄影（CT）在该类疾病中寻找隐匿性浆细胞瘤的关键作用，为POEMS综合征及相关疾病的早期定性及定位诊断提供了实证支持。
2025年是周围神经病基础和临床研究蓬勃发展的一年，期待2026年我们能见证更多优质研究，为周围神经病患者带来更多诊治的希望。
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