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2025年10月21—25日，中华医学会肾脏病学分会第二十八届学术年会（CCSN 2025）在河南省郑州市召开。会上，东部战区总医院黄湘华教授以“MGRS治疗进展与临床实践”为主题进行了发言。
会后，《中国医学论坛报》特别邀请黄湘华教授接受专访，围绕MGRS的诊疗难题与新兴治疗手段展开了深入探讨。
问题一：具有肾脏意义的单克隆丙种球蛋白血症（MGRS）作为一类跨学科疾病，其目前面临的诊疗难题有哪些？
这类疾病作为目前肾脏病领域新兴的一大类疾病，在诊断和治疗上仍存在一些难题。
首先是诊断方面，它属于与血液系统交叉的疾病类型，且包含多种亚型，是一大类疾病的统称。诊断需依托血液学专科检查，比如M蛋白检测、骨髓检测，部分患者还需要进行淋巴结活检，这些检查对临床诊断至关重要。
多数患者需要进行肾活检明确诊断，且检查需细致全面，光镜、电镜、荧光检查以及特殊染色，在MGRS诊断中均具有重要地位。即便完善了上述检测，临床仍可能出现诊断模糊的情况。例如部分患者症状不典型，M蛋白无法明确；免疫病理检查也可能出现假阴性或假阳性结果。因此，虽大部分患者可通过现有检测确诊，但仍有部分患者需要进一步检查或新的技术手段，以提高诊断的敏感性和特异性。
治疗方面同样存在诸多困难。克隆清除治疗是MGRS的核心治疗手段，但其所用药物多来源于血液病治疗领域，肾脏科医生对这些药物的使用不够熟悉，需要进一步加强对药物的了解。
肾脏病常规治疗手段在这类患者的整体治疗中，能否增强疗效目前尚无定论，这两方面均需进一步研究。
此外，由于这类疾病相对罕见，难以开展大规模临床试验获取确切结论，治疗方案多依赖临床医生的经验积累，因此很难形成完整的治疗规范。
问题二：目前有哪些新兴治疗手段用于治疗MGRS，相较于传统化疗或免疫抑制剂有哪些优势？
其实刚才也提到过，MGRS的治疗原则主要分为三类，其中克隆清除治疗是针对病因的治疗。MGRS 即具有肾脏意义的单克隆丙种球蛋白血症，其根源在于单克隆免疫球蛋白，因此清除M蛋白是治疗成功的关键。
临床上会采用一些骨髓瘤的治疗手段来实现克隆清除的目的，常用方法主要有以下几种：
一是常规治疗手段，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、烷化剂等；
二是自体干细胞移植，该方法在淀粉样变性治疗中已取得良好效果，数据显示，其在其他非淀粉样变性MGRS患者中同样可发挥较好疗效，可作为前期治疗效果不佳患者的补充治疗或巩固治疗方案；
三是新兴抗体类药物，包括以CD38为靶点的药物如达雷妥尤单抗，它是首个在淀粉样变性中获得适应证的药物，目前已成为淀粉样变性的一线治疗药物，在该类疾病治疗中效果显著，在其他MGRS类型中也可应用以提升疗效。
此外，还有针对BCMA靶点的新型治疗手段，如双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）、嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗等，这些药物目前主要用于难治复发或对其他药物反应不佳的患者，且多处于临床研究阶段。
中国医学论坛报赵静薇采写
黄湘华教授审阅
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