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在第四届中国血液学科发展大会上,大会主席、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)临床首席专家王建祥教授接受采访,分享了本届大会值得关注的前沿进展与热点话题,并对未来将要面临的挑战提出思考。
王建祥 教授
近年来,血液学科在良性病和血液肿瘤领域都取得了很多进展。
例如,对于阵发性睡眠性血红蛋白尿症,有了控制溶血的药物;对于一些难治性自身免疫性疾病如自身免疫性溶血性贫血、特发性血小板减少性紫癜,一些靶向药物在控制体液免疫方面取得了良好疗效。这些进展将可能改变相关疾病的治疗选择和治疗结局。
在血液肿瘤领域,尤其是白血病、淋巴瘤的诊断分型,近年来有很多改进和更新。血液肿瘤领域还涌现出一大批针对不同靶点的新药,这些药物有的处于早期阶段,有的已完成Ⅲ期临床试验上市,这些药物的使用将对治疗现状产生重大影响。小分子化合物和大分子化合物的联合使用、不同作用机制药物的联合使用、细胞毒药靶向药物和免疫治疗药物的联合使用,使血液肿瘤的治疗手段更加丰富,机制互补,疗效得到改进。
此外,细胞治疗也取得了重要进展。如嵌合抗原受体T细胞,简称CAR-T细胞治疗,国内有几款药品已经上市。基因治疗在我国也方兴未艾,虽然发展时间不长,但是进步非常大,在血友病基因治疗中已经凸显出非常好的效果。
本届血液学科发展大会的核心宗旨是审视学科发展的趋势和规范,同时探讨如何促进学科的健康发展。我们讨论了如何合理、规范应用新科技手段,我们在各自领域将承担哪些任务,如何推进临床研究以进一步促进学科发展等内容。同时,我们也深入交流了学科发展过程中的人才储备与未来人才需求等议题,这也是区别于其他学术会议的重要亮点。
王建祥 教授
首先,分子分型如何落地、开展、普及是一个挑战。目前分子诊断学在国内并未完全普及,有些医院还不能完全实现。同时,二代测序检测回报时间还较长,影响了医生对靶向药物的选择。
第二个挑战是在疗效判断上,我们追求残留病阴性的完全缓解,但如何规范地监测残留病,残留病标准是否规范?是目前的短板和难点。
第三个挑战是高危患者。高危患者多依赖异基因造血干细胞移植,但我国高危患者中的移植率还有很大提升空间。患者不能接受造血干细胞移植有多种原因,需要解决这部分患者的治疗问题,使更多患者早日接受造血干细胞移植。
第四个挑战是输血支持疗法。许多血液病治疗过程中需要输血支持来度过造血抑制的难关,恢复正常造血。然而,目前我国的血液储备不能满足需求。解决输血问题,提高民众献血率,满足血液病患者的治疗需求,是社会和血液学界、输血学界需要共同解决的难题。
王建祥 教授
我们研究所经过长期探索,研究出具有自己知识产权的人类白细胞分化抗原19(CD19)CAR-T,经研究者发起的临床试验和新药临床试验,新药已获批上市,其适应证是成人复发难治性急性淋巴细胞白血病。此外,为了解决其他血液肿瘤治疗难题如CD19 CAR-T复发问题,我们研发了CD19/CD22CAR-T;对于T细胞,我们也研发了CD5/CD7 CAR-T来解决问题;对于多发性骨髓瘤,我们研发了B细胞成熟抗原(BCMA)/CD38双靶点CAR-T;为了解决制备周期长的问题,我们以CD7为靶点,走通了制备通用型CAR-T的道路。
由此,对于不同的血液肿瘤、不同的靶点、不同的治疗方式,甚至对于CAR-T治疗后难治、易复发的患者,我们都做了全面布局,以期望能够解决众多血液病、血液肿瘤治疗中的难题,更期待这些产品能够成功地进行转化,从技术走向产品、走向药品。
王建祥 教授
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)临床首席专家;
国家血液系统疾病临床医学研究中心主任;
教授,主任医师,博士生导师;
中国医学科学院北京协和医学院首批长聘教授;
国家百千万人才工程国家级人选;
中华医学会血液学分会第十届主任委员;
中国医师协会内科医师分会副会长、血液科医师分会副会长等职务;
天津授衔专家、海河医学学者、首届天津名医、获天津市“十佳”医务工作者、“中国好医生”月度人物;
从事血液病临床与基础工作多年,对各种血液病的诊治具有丰富的临床经验,现主要从事白血病及血液肿瘤的临床与基础研究。
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