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多发性骨髓瘤(MM)是一种克隆性浆细胞肿瘤,起源于生发中心后的淋巴B细胞系,由前体细胞在骨髓中完成谱系定向后演变而来。MM虽属罕见疾病,却是发病率位居第二的血液系统恶性肿瘤,好发于老年人群。该病属于浆细胞疾病谱系,涵盖了从无症状的癌前病变,意义未明的单克隆丙种球蛋白病(MGUS)和冒烟型多发性骨髓瘤(SMM),到具有终末器官损伤的恶性疾病,即MM与浆细胞白血病1。MM常见的临床表现为“CRAB”症状,包括由溶骨性病变引发的骨痛、管型肾病导致的肾功能不全、骨髓浸润所致的贫血以及高钙血症。若同时合并免疫球蛋白沉积或系统性轻链(AL)型淀粉样变性,通常会导致器官功能的进一步恶化,表现为心肌病变及肾病范围蛋白尿2。
过去十年间,得益于自体干细胞移植(ASCT)、免疫调节药物(IMiDs)与蛋白酶体抑制剂(PIs)等新型疗法的相继问世,MM患者的总生存率显著提升,确诊患者的5年相对生存率从1989至1992年间的34%上升至2001至2005年间的56%1。目前,MM的标准治疗已涵盖IMiDs、PIs和抗CD38抗体等新治疗药物。然而,对于经上述药物治疗后仍出现疾病进展的患者,后续治疗选择极为有限,预后普遍较差3。根据国际骨髓瘤专家共识,复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)是指在病程中曾达到最小缓解(MR)或更佳疗效的患者,再次出现对挽救治疗无应答,或在末次治疗后60天内发生疾病进展4。
B细胞成熟抗原(BCMA)是MM治疗中一个前景广阔的新靶点,目前已有三种BCMA靶向药物获批用于这类难治性患者,包括两种靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法与一种抗体药物偶联物(ADC)。值得关注的是,已获批的CAR-T疗法展现出显著的疗效,缓解率分别达到67%和83%3。针对具有侵袭性临床特征的高危多发性骨髓瘤(HRMM)患者,当前多项临床试验正在积极探索CAR-T治疗与双特异性抗体(BsAb)在该人群中的应用价值。杜鹃教授团队开展的I期研究显示,BCMA/CD19双靶点CAR-T用于一线治疗可获得优于传统方案的疗效,同时安全性良好,细胞因子释放综合征(CRS)发生率较低。中国医学科学院血液学研究所开展的CAREMM-001/002研究进一步证实,对于不适合移植的超高危MM(UHRMM)患者,一线应用BCMA CAR-T治疗可诱导持久深度缓解,且安全性可控5。
在此背景下,为提升多发性骨髓瘤的诊疗规范化水平,促进靶向治疗等创新方案的临床合理应用,中国医学论坛报策划并发起“髓愈视界——多发性骨髓瘤临床管理与进展交流”系列会议。本期会议将于12月1日线上举行,将聚焦BCMA靶向治疗方案,深入探讨基于CAR-T、BsAb、ADC疗法的精准分层诊疗策略,系统解析MM治疗相关眼部毒性的标准化监测路径。会议结合真实诊疗数据与真实世界研究成果,旨在提高对MM治疗相关不良事件的临床管理能力,着力突破耐药复发困境,助力MM患者实现深度持久的临床缓解。
会议日程
会议时间:2025年12月1日(周一)19:00-20:35
会议形式:线上直播
观看方式:扫描海报下方二维码
参考文献
1. Kazandjian D. Multiple myeloma epidemiology and survival, a unique malignancy. Semin Oncol. 2016;43(6):676-681. doi:10.1053/j.seminoncol.2016.11.004
2. Nadeem O, Tai YT, Anderson KC. Immunotherapeutic and targeted approaches in multiple myeloma. Immunotargets Ther. 2020;9:201-215. doi:10.2147/ITT.S240886
3. Moreau P, Garfall AL, van de Donk NWCJ, et al. Teclistamab in relapsed or refractory multiple myeloma. N Engl J Med. 2022;387(6):495-505. doi:10.1056/NEJMoa2203478
4. Rajkumar SV, Harousseau JL, Durie B, et al. Consensus recommendations for the uniform reporting of clinical trials: Report of the international myeloma workshop consensus panel 1. Blood. 2011;117(18):4691-4695. doi:10.1182/blood-2010-10-299487
5. 徐傲霜, 孙春艳. 高危多发性骨髓瘤危险分层新进展及管理策略. 临床血液学杂志. 2025;38(11):840-847.
doi:10.13201/j.issn.1004-2806.2025.11.003
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有效期2027年11月
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