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随着乙型肝炎、丙型肝炎抗病毒药物的研发上市，病毒性肝炎得到了较好控制。在肝纤维化领域，究竟该如何选题和设计课题，以及如何进行真实世界研究（RWS）的方案设计与实施呢？首都医科大学附属北京友谊医院孔媛媛副研究员在华夏肝病学院讲授了《肝病相关真实世界研究设计与实施》。
肝病相关真实世界研究的设计与实施
孔媛媛副研究员主要从方法学角度介绍了她的团队在真实世界研究这个领域所做的相关工作。首先指出传统的随机对照（RCT）研究与真实世界研究在选择研究对象及设计上的不同。RCT研究是一个有限样本量的研究，研究人群的代表性不足，标准干预与日常医疗实践也存在差异。传统的RCT研究需要比较多的费用和时间成本。正因为RCT存在这样的缺陷，需要通过真实世界研究来补充其不足。
真实世界研究有两个考量维度：数据获取和研究方法。传统上我们对于研究类型的划分，主要是基于实验设计的，根据实验是不是基于随机或者是不是人为主动干预，将研究分为两大类：观察性研究和试验性研究。观察性研究比较经典的三大类型是队列研究设计、病例对照研究设计、横断面研究设计。试验性研究里常用的是RCT。而现在的研究分类要考虑数据获取来源。真实世界研究的定义重点就是看数据获取的方法，如果这个数据获取是来源于我们日常诊疗实践，那么这类研究就可以称为真实世界研究（Real World Study）。
我们知道，真实世界研究的要素包括：数据可行性评估、数据库连接、研究人群和入排标准、暴露因素和研究终点、编码算法的准确性验证、样本量评估、数据清洗、缺失变量与数据、分析方法及敏感性分析等。而且，真实世界研究要重视数据质量，质控尽量前置且贯穿临床研究全过程。
孔媛媛副研究员也为我们列举出一些真实世界研究数据的来源途径，其中包括卫生信息系统（HIS）医保系统、疾病登记系统、国家药品不良反应检测哨点联盟（CASSA）、自然人群队列和专病队列数据库、组学相关数据库、死亡登记数据库、患者报告结局数据、移动设备端的数据等。现在越来越多的临床医生或资源比较丰富的医院机构越来越重视研究数据库的建立，“要致富，先建库”。孔媛媛副研究员提到建库的方式有：基于EDC建立多平台数据采集的电子系统、HIS系统电子病历（EMR）通过第三方医学数据智能公司共建医疗大数据平台、政府健康数据、医保数据、出生死亡登记、疾病登记及区域化医疗数据等。数据库的价值不在于横断面上的提高，更在于纵向研究，即时间越长，数据库的价值越大。
孔媛媛副研究员通过列出慢性乙型肝炎肝纤维化患者抗病毒治疗、抗病毒联合抗纤维化和免疫调节治疗的随访表为我们讲解了数据库建立的关键因素，其中包括：重视注册登记；兼顾全面与时效性的平衡、关键变量优先收集；变量维度包括PICOST因素、变量类型包括基线变量、随访变量和结局变量；数据要严格定义（数据标准和数据字典）；注意生物标本的收集；伦理和人类遗传学的问题；考虑中国人群的独特特征等。
最后，孔媛媛副研究员为我们总结，如何从真实数据到真实世界证据：
（1）研究环境和数据采集接近真实世界，如更有代表性的目标人群，符合临床实践的干预多样化，干预的自然选择等；
（2）合理的对照；
（3）更全面的效果评价；
（4）有效的偏倚控制，如随机化的应用，测量和评价方法的统一等；
（5）恰当的统计分析，如因果推断方法的正确使用、合理的缺失数据处理、充分的敏感性分析等；
（6）证据的透明度和再现性；
（7）合理的结果解释；
（8）各相关方达成共识。
同时，贾媛媛副研究员又在肝病领域举出真实世界研究控制混杂实例。
孔媛媛副研究员最后强调，高质量数据库是真实世界研究的关键。开了“金矿”，挖出“金沙”，才有可能练出“黄金”。试验性研究是科学，观察性研究也是科学。真实世界研究前景广阔、理性对待，多学科的精诚合作更是关键。
本文首发于华夏肝病学院
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