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药问药答 | 重症肌无力真的可怕吗？

2023-10-17作者：论坛报小璐资讯

非原创

重症肌无力是一种罕见的慢性、抗体介导的自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能发生障碍引起，其临床特征是波动性肌无力和易疲劳。2018年全身型重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。最新的全球流行病学研究数据表明，MG年发病率为（10-29）/百万，患病率为（100-350）/百万。基于住院患者数据，我国MG发病率约为0.68/十万，因此我国至少有20万重症肌无力患者。重症肌无力患者的无力感通常是从一组肌肉开始，逐渐波及其他肌肉群，最终可能导致全身肌肉无力甚至出现危及生命的肌无力，严重影响患者的生活和工作。

重症肌无力治疗有什么新进展？

重症肌无力目前尚无法治愈，但它仍然是一种“可治”的疾病。通过规范治疗，患者能像正常人一样回归正常生活，重返工作岗位。目前重症肌无力的主要治疗手段包括：

对症治疗

胆碱酯酶抑制剂，最常用的是溴吡斯的明。它是治疗各类重症肌无力的一线药物，通常需要根据患者对药物的敏感程度进行个体化给药，可在一定程度上缓解、改善重症肌无力患者的临床症状，但不能阻止疾病进展。常见副作用包括恶心、流涎、腹痛、腹泻、心动过缓及出汗增多等。

免疫治疗

糖皮质激素和其他非激素类的免疫抑制剂。糖皮质激素, 主要为口服泼尼松和甲泼尼龙，是重症肌无力的一线免疫治疗药物，可使70%-80%的患者症状得到明显改善，一般2周内起效，6-8周效果最为显著。但部分患者减量后可能难以维持疗效，而长期大剂量使用激素会出现多系统副作用,易导致患者陷入“激素恐惧”，依从性不佳。

临床上为避免口服大剂量激素，治疗初期通常会与其他非激素类口服免疫抑制剂联用，更快达到治疗目标，减少不良反应。其他非激素类的口服免疫抑制剂包括硫唑嘌呤、他克莫司、吗替麦考酚酯、环孢素、甲氨蝶呤及环磷酰胺等，这类药物没有精确的作用靶点，疗效具有较大个体差异，药物选择主要依赖医生经验。从同时长期使用容易出现骨髓抑制、肝肾功能不全、胃肠道反应等副作用。

挽救治疗

如血浆置换、免疫吸附、静脉注射免疫球蛋白，这些方案的特点是起效快但维持疗效的时间相对比较短且费用昂贵，主要用于快速进展、肌无力危象或围手术期患者。

手术治疗

主要是指胸腺切除。重症肌无力伴有胸腺瘤的病人需要尽早切除胸腺瘤，伴有胸腺增生的病人需要根据重症肌无力的病情控制情况决定。但切除胸腺瘤后，部分患者仍需要继续接受药物治疗。

新型生物靶向治疗

近年来，新型靶向药物被广泛研发和应用于重症肌无力的治疗，包括靶向B细胞、补体和靶向FcRn药物等。目前用于临床的靶向B细胞药物有利妥昔单抗，主要用于对激素和免疫抑制剂疗效差的难治性全身型重症肌无力。2017年FDA批准补体抑制剂依库珠单抗用于中重度、难治性AChR-全身型重症肌无力成年患者的治疗。FcRn拮抗剂通过竞争性地结合FcRn，阻断IgG的再循环、加速清除体内的致病性IgG抗体，且不影响IgA等其他类型免疫球蛋白，针对IgG抗体介导的自身免疫性疾病具有独特的优势。2023年6月全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德在国内上市，艾加莫德作为唯一的人IgG1的Fc片段衍生物，具有起效迅速、疗效显著和安全性好的特点。国际大型Ⅲ期临床研究（ADAPT研究）结果证实其在治疗成人全身型重症肌无力疗效佳和安全性好，这为重症肌无力的临床治疗提供了重要的新治疗措施和高级别循证医学证据，能够切实帮助提升重症肌无力患者生活质量，达到“带病但不发病”的正常生活状态和恢复工作能力。

如何辅助持续评估重症肌无力患者的病情变化？

重症肌无力的临床症状存在波动变化，临床需要对患者的疾病严重程度、治疗疗效和疾病负担进行持续性评估，才能更好地指导治疗。MG量表评估是其临床评价的重要手段。2023年欧洲神经病学大会发布了一项循证专家指导共识，强烈推荐在所有临床场景中持续使用重症肌无力日常活动量表（MG-ADL评分）。

作者：刘季华鲁琼

来源：中南大学湘雅二医院药学部

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