创新设计与硬核成果双重加持，

铸就研究顶刊价值

同一项临床研究两次登上BMJ，是中国乳腺癌临床研究的突破性成果。谈及PHILA研究斩获国际顶刊两次青睐的原因，徐兵河院士表示，核心在于研究的原创性创新设计、突破性临床获益与严谨的研究质量。

首先，该研究是全球首个探索大分子靶向药曲妥珠单抗联合小分子靶向药吡咯替尼，对比单用曲妥珠单抗联合多西他赛国际标准一线方案的多中心临床试验，填补了全球人表皮生长因子受体2（HER2）阳性晚期乳腺癌大小分子联合治疗随机对照研究的空白。吡咯替尼作为中国原研创新药物，此次创新联合方案打破传统治疗格局，且临床疗效显著优于国际标准治疗方案，具备里程碑式的行业创新价值。

其次，研究全程严谨规范，数据完整、设计科学，其研究质量、统计分析体系得到了国际审稿专家及统计学领域学者的高度认可。两次阶段性分析的差异化重磅成果，是研究成功的关键：首次刊发聚焦无进展生存（PFS）期的显著获益，该方案创下当时HER2阳性晚期乳腺癌一线治疗最长PFS期纪录，且呈现出总生存（OS）期延长趋势；第二次更新分析证实，方案可显著改善患者OS期，同时有效延缓患者脑转移发生时间。多重核心临床终点的突破性获益，使得该研究两次分析结果均具备极高的学术发表价值与临床指导意义。

四大突破方向，

驱动中国乳腺癌研究水平跨越式发展

近年来，中国乳腺癌临床研究水平高速发展，中国原研诊疗方案逐步实现与国际标准对标、比肩，中国声音、中国方案在国际舞台的话语权持续提升。徐兵河院士认为，想要实现从“跟跑”到“领跑”的跨越式突破，广大同道还需要在源头创新、临床转化、国际交流、人才梯队四大维度持续发力。

一是攻坚源头药物创新，补齐首创新药（first-in-class）创新短板。过往国内抗肿瘤药物研发以仿制药和快速跟进式改良创新为主，源头靶点原创能力不足。未来核心突破点在于实现靶点创新和源头创新——由中国团队率先发现全新治疗靶点，并基于原创靶点研发全新机制的创新药物，彻底摆脱跟随式研发模式，筑牢自主研发核心根基。

二是完善临床转化与高质量研究体系。夯实基础研究支撑，通过细胞实验、动物实验等临床前研究，精准验证创新药物的疗效、安全性及工艺稳定性。然而，一个产品从创新到转化并不容易，这就对研究者提出了更高的要求：严格把控临床试验全流程质量——从研究方案设计、落地执行、数据溯源，到成果总结、论文发表，建立全链条质控体系，确保研究成果经得起国际学界检验。

三是深化国际学术交流，精准定位差距与优势。应常态化开展国内外双向学术交流，让国际同行全面了解中国原创药物研发与临床研究进展；同时精准对标国际前沿，明确自身研究优势与短板，针对性补齐不足、放大特色优势，实现精准赶超。

四是搭建全链条专业人才梯队。除临床诊疗专家外，还应重点培养具备全球视野、可牵头国内外多中心临床试验的“临床科学家”，这类人才需要兼具扎实的临床诊疗能力与卓越的临床研究能力。同时完善生物医药产业全链条人才培育体系，覆盖临床前研究、药学研发、临床试验执行、研究管理等多个层次，打造专业化、复合型人才队伍，为中国乳腺癌研究长效发展提供坚实的人才支撑。

立足热爱深耕笃行，

多维赋能青年科研学者成长

对于深耕新药临床研究的青年学者，徐兵河院士结合自身科研经验，分享了系统性成长建议，鼓励青年科研人员坚守初心、沉心深耕、持续精进。

首先，坚守科研热爱，找准自身定位。临床研究并非适配所有临床医生，青年学者须立足自身特质，明确职业发展方向。擅长临床诊疗的医生可以深耕临床服务，而有志于科研的青年学者，应该保持对临床研究的纯粹热爱，主动从临床工作中挖掘科学问题，以解决临床痛点为导向开展研究，唯有热爱方能长久坚持。

其次，沉心深耕科研，耐受长期沉淀。乳腺癌临床研究周期漫长，随着临床诊疗水平提升，患者术后五年生存率已超过90%，大型三甲医院更是突破95%，疗效提升空间不大。然而，一项临床研究往往需要五年甚至十年的长期随访才能得出结果，且临床研究的结局具有不确定性，甚至多数研究最终可能以阴性结果收尾。因此，青年学者需要摒弃急功近利的心态，耐住寂寞、脚踏实地完成每一项研究工作。

第三，坚持多维学习，拓宽科研视野。一方面深耕书本理论，夯实专业知识根基；另一方面虚心传承借鉴，从前辈专家的成功与失败经验中汲取教训，少走科研弯路。同时，坚持同行间学习交流，吸纳不同学术视角的研究思路，取长补短。尤为重要的是深耕临床、向患者学习，患者的真实不良反应、疗效反馈等细节，往往藏着书本未提及的研究线索，是创新研究的重要切入点。

第四，积极学术交流，接轨国际前沿。主动参与国内外各类学术会议，通过线下论坛、线上会议等多种渠道，跟进国际前沿研究动态。除了成熟的Ⅲ期临床成果，Ⅰ期临床试验等前沿创新研究内容同样值得重点关注，从源头创新研究中汲取灵感，找准自身科研创新方向，同步掌握国际最新研究进展与技术理念。

最后，善于总结复盘，沉淀科研成果。研究结果为阳性固然可贵，但阴性结果同样值得重视。青年学者需要养成复盘总结的习惯，深度剖析研究成败原因，即便研究取得阴性结果，也能为全球同行提供参考、规避科研误区。同时主动梳理研究成果，打磨学术写作能力，提升英文科研写作水平，积极将研究成果公开发表，持续积累科研成果、锤炼科研能力，相信各位青年学者终将逐步成长为领域大家。

中国医学科学院肿瘤医院 徐兵河 审阅

中国医学论坛报社 黄琳琳 整理

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