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JAMA Cardiol：Mavacamten在中国肥厚型心肌病的Ⅲ期临床试验研究【心血管研究展播】

2024-04-16作者：论坛报木易资讯

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成果名称：Mavacamten在中国肥厚型心肌病的Ⅲ期临床试验研究

发表期刊：《美国医学会杂志·心脏病学》[JAMA Cardiol，IF（2022）：24.0]

通讯作者：

北京协和医院张抒扬

推荐理由

该研究针对中国有症状的阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）患者群体，评估了新药物mavacamten与安慰剂相比的安全性和有效性。研究结果表明，mavacamten能显著降低患者的左心室流出道（LVOT）峰值梯度，改善症状，并提高生活质量，而没有增加新的安全风险。这些发现对于oHCM患者的治疗具有重要意义，特别是在亚洲人群中，为患者提供了一个潜在的新治疗选择。此外，该研究还为mavacamten在全球范围内的临床应用提供了更多支持性证据。

研究解读

该研究是一项在中国12家医院进行的Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验。在2022年1月4日至8月5日之间，纳入了左心室流出道（LVOT）梯度为50mmHg或以上，并且有纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级Ⅱ级或Ⅲ级症状的oHCM患者，治疗周期为30周。患者按2:1的比例随机分配，接受mavacamten（起始剂量为每天一次2.5毫克）或安慰剂治疗30周。

主要终点是从基线到第30周Valsalva LVOT峰值梯度的变化。通过超声心动图评估左心室流出道梯度和左心室射血分数（LVEF），通过心脏磁共振成像确定左心室质量指数（LVMI）。分析是基于意向治疗原则进行的。

共有81名患者[平均年龄51.9岁（标准差11.9岁）；58名男性（71.6%）]被随机分配。与安慰剂相比，mavacamten在主要终点上显示出显著改善（最小二乘均值[LSM]差异，-70.3 mmHg；95% CI，-89.6至-50.9 mmHg；单侧P＜0 .001）。静息LVOT峰值梯度也显示出类似趋势（LSM差异，-55.0 mmHg；95% CI，-69.1至-40.9 mmHg）。在第30周，接受mavacamten的患者比接受安慰剂的患者更多地实现了Valsalva LVOT峰值梯度小于30 mmHg[48.1%（26 /54） vs 3.7%（1/27）]，小于50 mmHg[59.3%（32/54）vs 7.4% （2/27）]，以及NYHA心功能分级改善[59.3%（32 / 54） vs 14.8%（4/ 27）]。在Kansas City心肌病问卷临床总结评分（LSM差异，10.2；95% CI，4.4~16.1）、N-末端前B型利钠肽水平（几何均值比率的比例，0.18；95% CI，0.13~0.24）、高敏心肌肌钙蛋白I水平（几何均值比率的比例，0.34；95% CI，0.27~0.42）和LVMI（平均差异，-30.8 g/m²；95% CI，-41.6~-20.1 g/m²）方面，mavacamten也观察到了更大的改善。mavacamten和安慰剂在安全性和耐受性方面相似。没有患者出现LVEF＜50%的情况。

该研究“Effect of Mavacamten on Chinese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy: The EXPLORER-CN Randomized Clinical Trial”2023年发表于《美国医学会杂志·心脏病学》（IF=24.0）。

每一项临床研究都倾注着研究团队的心血结晶。学习过后，您是否有所收获？或有疑问想与主创团队分享？请在评论区留言，期待与您交流！

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