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9月2日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了一项关于吗替麦考酚酯用于治疗免疫性血小板减少症的多中心、开放标签、随机、对照研究。该研究的结论是，在免疫性血小板减少症的糖皮质激素一线治疗中加用吗替麦考酚酯提高了缓解率，降低了难治性或复发性免疫性血小板减少症风险，但该组患者的生活质量略低。
该研究以1:1的比例将免疫性血小板减少症成人患者（n=120）随机分组，两组分别在一线治疗中采用糖皮质激素单药治疗（标准治疗）或糖皮质激素+吗替麦考酚酯联合治疗。主要疗效结局是治疗失败（定义为血小板计数<30×109/L并且开始二线治疗），在发生治疗失败事件时进行评估。次要结局包括缓解率、副作用、发生出血、患者报告的生活质量指标和严重不良事件。
结果显示，吗替麦考酚酯组的治疗失败率低于糖皮质激素单药治疗组[22%（13/59）对 44%（27/61），校正后的风险比为0.41，95%可信区间为0.21~0.80，P=0.006]，缓解（患者血小板计数>100×109/L）率高于后者[91.5% 对63.9%，P<0.001]。在出血、应用挽救性治疗或治疗副作用（包括感染）方面，无证据表明两组之间存在差异。然而，在身体功能和疲劳方面，吗替麦考酚酯组患者报告的生活质量结局比糖皮质激素单药治疗组患者差。
中国医学论坛报小璐编译，转载须授权
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