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成果名称：抗CD38抗体治疗复发获得性血友病A
发表期刊：《血栓与止血杂志》[Journal Of Thrombosis And Haemostasis，IF（2022）：10.4]
通讯作者：张磊
第一作者：刘葳、刘嘉颖、薛峰
主要作者单位：中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）
该团队在全球范围内首次在4例AHA难治/复发患者中使用达雷妥尤单抗并获得良好治疗效果。该研究的系列病例报道证明了达雷妥尤单抗在治疗这一疾病中具有良好的有效性和安全性，为难治性获得性血友病提供了新的治疗选择。
获得性血友病（AHA）是一种具有较高死亡率的罕见病，患者体内产生靶向内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）的自身抗体，引起降低FⅧ活性，导致出现出血症状。一经诊断，即需要免疫抑制治疗（IST），一线治疗方案包括糖皮质激素单药，或者联合利妥昔单抗或环磷酰胺。
复发难治的患者通常应用其他一些免疫抑制剂比如环孢素、硫唑嘌呤等。然而，这些药物在许多难治性AHA中仍疗效不佳。达雷妥尤单抗作为抗CD38单抗，能够清除浆细胞，已经广泛应用于多发性骨髓瘤的治疗，但其疗效在AHA中尚未有报道确认。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊、杨仁池团队在《血栓与止血杂志》（J Thromb Haemost）在线发布了题为“Anti-CD38 antibody for refractory acquired hemophilia A”的病例报道显示，该团队在全球范围内首次在4例AHA难治/复发患者中使用达雷妥尤单抗并获得良好治疗效果。
4例患者经过达雷妥尤单抗治疗后，FⅧ活性明显上升、FⅧ抑制物滴度明显下降，均获得了部分缓解（PR）以上的疗效，且均未出现机会性感染。
该研究的系列病例报道证明了达雷妥尤单抗在治疗这一疾病中具有良好的有效性和安全性，为难治性获得性血友病提供了新的治疗选择。
中国医学科学院血液病医院血液学研究所党委副书记、国家血液系统疾病临床研究中心副主任、血液与健康全国重点实验室副主任、天津市暨中国医学科学院血液病基因治疗研究重点实验室主任、天津市血液与再生医学学会理事长、 Global Medical Genetics主编，先后获得了“国家科技创新领军人才‘万人计划’” 、“国家卫生健康委突出贡献中青年专家”、 “天津市‘津门医学英才’” 、“中国医学科学院‘协和学者’特聘教授 ”等称号。
团队现有16名临床及基础研究人员，其中高级职称人员8名，临床开放床位100余张。中心主要收治来自全国各地的遗传性和后天获得性出血性及血栓性疾病患者，为国内外出血性及血栓性疾病的临床及基础研究做出突出贡献，培养了大量血液专科人才，近年来在N Engl J Med、Lancet Hematol、Cell Stem Cell、Blood等国际专业期刊发表SCI论文80余篇（其中IF>10论文20余篇），多次荣获天津市科技进步奖一等奖、中华医学会科技进步奖三等奖等奖项。作为世界血友病联盟的国家成员单位（中国）的执行部门、中国血友病诊疗中心协作网的组长单位、国家血友病病例信息管理中心的依托单位，累计登记血友病患者近5万例，推动建立了血友病三级诊疗防治网络，实现了我国血友病从按需治疗到预防治疗的跨越式进步，为我国血友病开展流行病学调查作出奠基性贡献。此外，团队揭示血友病患者产生抑制物的危险因素；ET患者造血微环境异常；鉴定CD8+免疫抑制性细胞、CD72及CD70等多个ITP治疗靶点，拓宽了对疾病发病机制的认知。同时开展完成亚洲首个血友病基因治疗实验并取得圆满成功；主导多个全球及全国多中心出凝血疾病临床试验，开创anti-CD38治疗血友病伴抑制物策略；主持编写多个凝血因子疾病诊疗；极大提升了出凝血疾病诊疗水平和患者生存质量。
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