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作者：复旦大学附属华山医院 郑永胜 林洁
当提及周围神经病学领域在2023年的发展时，进展与创新成为主要焦点。在这一年里，周围神经病学领域涌现出多项引人瞩目的研究成果和临床进展，引领着医学界对于周围神经疾病的认知和治疗方式的不断演进。在此，复旦大学附属华山医院神经肌病亚专业组将带领我们深入探索这一年度在周围神经病学领域所取得的重要进展和突破性成果。
吉兰-巴雷综合征指南更新
吉兰-巴雷综合征（GBS）一直是神经病学领域的急症和重症疾病关注的焦点之一。尽管如此，针对该病的诊疗流程仍存在一些不足之处。2023年10月10日，欧洲神经病学会联合周围神经学会发布了对吉兰-巴雷综合征诊疗指南的更新，该指南对与临床紧密相关的14个问题进行了深入调查和研究。更新的指南内容包括前驱事件、脑脊液检查、抗体检测、电生理诊断、神经MR/超声、A-CIDP预测、ICU指导、血浆交换、静脉用丙种球蛋白、激素、除SOC之外的修饰治疗、疼痛治疗、减轻疲劳治疗以及预后。更新后的指南对上述问题进行了详尽的分析和阐述，尤其是针对GBS的分类，并引入了免疫相关药物的最新进展，这些都为GBS的治疗提供了新的视角。此外，指南还提供了量表工具，以帮助评估该病的预后情况。
指南的更新为临床医生提供了更加全面、具有循证医学证据支持的实践性指导，有助于在GBS的诊断和治疗方面作出更明智、更具针对性的决策。
慢性炎症性脱髓鞘性多发神经根神经病
一直以来，慢性炎症性脱髓鞘性多发神经根神经病（CIDP）的传统治疗手段为静脉注射免疫球蛋白（IVIG）、血浆置换和糖皮质激素。但近些年来，新型药物的研究给CIDP的治疗带来新的曙光。2023年7月，ADHERE研究公布了初步结果。与安慰剂相比，艾加莫德皮下注射可降低复发风险61% (HR: 0.39 ，95% CI: 0.25~ 0.61)。在开放标签A阶段，67%的患者确认出现临床改善（ECI）。ADHERE研究中，对中国入组患者的亚组分析显示，与安慰剂相比，艾加莫德皮下注射可降低复发风险69%，接受开放标签艾加莫德皮下注射治疗的中国内地患者中，78%确认出现ECI。此外，其他FcRn拮抗剂药物，如Batoclimab（NCT05581199）和Nipocalimab（NCT05327114），也正在进行CIDP疗效探索的随机对照研究。除此之外，一种针对补体C1s的人源性单克隆抗体药物研究也正在进行中（NCT04658472）。
多灶性运动神经病（MMN）是一种免疫介导性周围神经病，其治疗手段相对有限。现阶段，在诱导期和维持治疗中，仍以IVIG为主。目前，有两项关于MMN的临床研究。一项为MMN的全球多中心观察性研究，已经在中国开展（华山医院牵头）。另一项为针对成人MMN患者的抗C2抗体治疗MMN的随机、双盲、对照临床Ⅱ期研究，预计将于2024年2月完成。让我们期待并共同关注这一药物研究的结果。
2023年，在腓骨肌萎缩症（CMT）的治疗方面，一项前瞻性、开放标签的临床Ⅰ期研究正在进行中，旨在评估肌内注射CLZ-2002对1型CMT患者的安全性和耐受性（NCT05947578）。CLZ-2002是来源于同种异体间充质干细胞的神经元再生促进细胞。在此前的研究中，CLZ-2002被发现可以通过促进髓鞘再生，诱导神经再生和髓鞘形成，并修复1型CMT患者异常的肌肉组织。中南大学湘雅三医院张如旭教授正在进行“依帕司他治疗山梨醇脱氢酶（SORD）相关CMT的安全性和有效性评估、多中心、前瞻性研究”（NCT05777226）。尽管目前对遗传性周围神经病的研究治疗还不多，但随着对其机制的深入了解和基因编辑手段的发展，我们对未来治疗的前景充满期待。
下期我们将继续推出《【2023年神经科领域进展盘点】周围神经病——华山团队研究篇》，敬请关注！
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