这项研究能够成功获得国际学者的关注可以说是必然的，也可以说是偶然的。这项临床试验共设置了3个队列，由我来负责胶质瘤的队列；第二个是转移癌队列，但转移癌后来没有做；第三个队列是我自己提出添加的，针对其他有可能获益的肿瘤。所以，能收获这个结果，我非常开心。因为我认为临床试验的设计是整个试验成败的关键，这次我们成功的关键就在于这第三个队列，也就是我后来加上的这一个队列。

因为在临床上，以前对于复发脑膜瘤患者的治疗就是手术治疗，甚至复发后再手术，所以当我看到有些患者接受3次甚至4次手术时，我也会替这些患者担忧。作为神经外科医生，给患者反复开颅做手术，却又一次次复发，患者是无奈的，医生其实也非常无奈。所以我和同事们讨论，能不能找到一个药物试一试，说不定就有效呢。因为对于复发脑膜瘤，全世界还没有一个成熟的药物，胶质瘤还有替莫唑胺这一个药物比较成熟，而复发脑膜瘤是没有的。所以我们就有义务和责任去寻找一个有效的药，能把患者复发的时间延后一点，当然不再复发是我们的最终目的，但哪怕把复发时间拖长一点也是对患者有所贡献。没想到我们的尝试让我们偶然发现了这个药可以让一部分患者达到PR，也就是肿瘤缩小超过二分之一。

所以，这项研究值得关注的原因，其一在于目前全世界复发性脑膜瘤仍然无药可治，其二在于我们研究的这项药物在临床试验中取得了不错的疗效，ORR达到了45.5%，6个月无进展达到了75.8%。我觉得，这项研究如果是Ⅱ期结果，可能会引起更多关注。目前，这项研究仍处于Ⅰ期阶段，目的是探索安全性，但是我们在安全性研究过程中发现了疗效的趋势，这是研究现在就引发大家关注的原因。当然，如果明年可以继续呈现出Ⅱ期的临床研究结果，我相信还可以引发更多人关注，还有机会继续在国际学术会议中发表，所以值得大家期待。

我们一般认为临床试验属于一种医疗服务，但是我做了将近50项临床试验，正在开展的有30多项，在临床试验开展过程中经常会有一些偶然的发现。比如，我曾经在很多地方讲过，我们有一个药在临床试验开展过程中，发现所有接受治疗的女性患者都变漂亮了，最后我们研究得知女性患者的胶原蛋白发生了改变，在此基础上我们也拿到了专利。还有一个药在试验过程中，让没有头发的患者突然长出了头发，后来我从实验得知这个药有一个副作用，可以让人生发，这个我们也获得了专利。

所以，我提出一个新的理念，即创新药临床试验中再创新研究，这样就把临床试验当作一个创新的工作，而不是单纯的医疗服务。那么我们这一项研究也是在进行胶质瘤的队列研究同时尝试了新的适应证，结果有了意外的收获。而且，我认为这个药将来如果能够最终上市，很可能是因为这项扩充的适应证而不是原本设计的适应证，因为这个新的适应证患者相对更罕见且无药可治。发现这个新的适应证之后我们也拿到了专利，并且完成了转化。

我们做临床试验，尤其是Ⅰ期Ⅱ期临床试验过程中，对设计要高度重视，因为设计是成功的关键。还有，在临床试验过程中一定要仔细观察，不放过任何细节，比如刚才讲到的患者变漂亮或者长头发，我们很可能就从这些细节中产生新的发现。所以，在临床试验中不可以放过任何蛛丝马迹。在医学研究中很多成果都是偶然发现的，比如青霉素的发现，又比如“伟哥”被很多人知道反而是因为它的副作用，那么让患者变漂亮长头发的药以后也可能会因为它的副作用而为人熟知。

创新药不仅社会重视，中央领导也高度重视，因为面临欧美“卡脖子”的问题。现在临床上应用的药95%都是欧美原研，我们用的大设备95%也都是欧美原研，解决这些问题就要靠创新药。最近几年，中央在号召，群众也在努力，所以我们团队也在努力开展创新药研究。

肿瘤的创新药已经开展很久了，但是神经系统的创新药也就是最近几年才开始发展。为什么大家做神经系统的创新药呢，正如我刚才所说，胶质瘤目前只有一个成熟的药可用，但这个药从2005年上市到现在近20年时间还没有新的创新药出现，这期间也曾经发现过贝伐珠单抗，但是它对OS改善不大，所以我相信全世界都在努力开发新的创新药。这20年没有出现新的创新药，胶质母细胞瘤患者的生存期是14.6个月，这个数字也是没有改变，我和很多同道也都在致力于更新这个生存期，很多企业也瞄准了这个领域。最近很多企业在开发胶质瘤或其他中枢神经系统肿瘤的创新药，我们团队运行的30个项目就有30个新药或器械，在研究者、申办方、国家政策的一起努力下，我有预感很快就会有一批新药面世，让广大患者获得更多的生存机会，也为临床医生提供更多的治疗选择。

能在国际大会上报告来自中国创新药的研究我是非常激动的，能让中国的中枢神经系统创新药走向国际舞台是我的义务也是义不容辞的责任。所以我非常荣幸代表中国同道来讲好我们的中国创新药研究，让全世界知道中国学者在这一领域的努力和收获，未来也会继续推进这项研究，让更多患者从中获益。