在眼科疾病领域，干眼症是一种常见且令人困扰的病症。它会给患者带来眼部干涩、刺痛、视物模糊等不适症状，严重影响生活质量。

在一项前瞻性的临床研究中，11名非综合征性干眼症（NSDE）患者和5名综合征性干眼症（SSDE）患者在使用间充质干细胞（MSC）眼药水治疗后的多数症状和体征显著改善。

南京大学医学院附属鼓楼医院眼科和风湿免疫科开展的“脐带间充质干细胞滴眼液治疗难治性干眼症的首次人体前瞻性试点试验”研究结果发表在《Stem Cell Research & Therapy》上。

这项前瞻性探索性临床研究首次证明了：干细胞滴眼液在治疗难治性干眼症方面可行且安全，尤其对泪液分泌不足和睑板腺堵塞表现出良好且持久的疗效。其机制可能与抑制Th17相关免疫反应有关。

研究共纳入 16 名难治性干眼患者，其中 11 例为非综合征性干眼症（NSDE）患者，5 例为综合征性干眼症（SSDE）患者。

在试验进程中，患者每天需接受两次双侧眼部的脐带间充质干细胞滴眼液治疗，持续两周，每次每只眼睛的剂量为 5×10^5 个细胞，溶解在 50 微升的溶液中。

为系统观察疗效与安全性变化，研究设置多阶段随访，涵盖治疗期间第 1 周（T 周 1）和第 2 周（T 周 2）评估，停药后 4 周短期随访，以及 12 个月的长期随访。主要疗效指标包含 OSDI（眼部不适评分）、SIT（泪液分泌试验）、CFS（眼表损伤评分）、TMH（泪河高度）、NIBUT（泪膜破裂时间）。

▲临床试验设计

在整个治疗过程中，93.3% 的患者在治疗期结束时（T 周 2）的依从性超过 80%，表明患者的依从性令人满意。

▲T周1、T周2服药依从性评估及总结

在整个治疗过程中，虽部分患者出现了一些轻微的不良反应，如眼部不适、异物感、刺痛等，但大多为 1 级，对日常生活影响较小，并且在短时间内（2 天内）就自行缓解了，12 个月远期随访未见新增问题。这表明脐带间充质干细胞滴眼液的安全性较高，患者的耐受性良好。

▲T周1、T周2及随访期用药安全性评估

从治疗效果来看，无论是 NSDE 患者还是 SSDE 患者，接受治疗后，多数症状和体征都有了明显改善，包括泪量提升、症状显著减轻、炎症因子全线下降等。

▲治疗效果

泪液分泌方面，SIT和TMH指标显著提升，意味着患者的泪液分泌量增加，眼睛不再那么“干渴”。这一结果对于缓解患者的眼部不适、改善眼表健康状况具有重要意义。

在改善睑板腺堵塞方面，治疗也取得了不错的效果，睑板腺的功能得到了一定程度的恢复。因为睑板腺分泌的脂质层能够覆盖在眼表，减少泪膜的蒸发，而此前许多患者因睑板腺堵塞，脂质分泌不足，加剧了泪液的蒸发，导致干眼症状加重。

抑制炎症反应。研究人员还对患者泪液中的细胞因子和蛋白质进行了分析。结果发现，治疗后泪液中促炎细胞因子IL-6和IL-17A的水平显著降低，这意味着眼部的炎症反应得到了有效抑制。

不同类型患者在治疗效果上存在一些差异。NSDE患者在多项指标上改善更为显著，例如在OSDI评分、NIBUT以及脂质层评估方面，与SSDE患者相比优势明显。这可能是因为SSDE患者的病理机制更为复杂，其泪腺存在器质性损伤，导致泪液分泌严重不足，同时睑板腺的缺失情况也更为严重，使得泪膜稳定性更差，影响了对治疗的反应。不过，即便如此，SSDE患者在接受治疗后，也在部分指标上有所改善，如泪液分泌量的增加，这表明延长治疗时间或许能为他们带来更明显的疗效。

同时，对泪液的蛋白质组学分析表明，MSC滴眼液的疗效与抑制辅助性T细胞17（Th17）细胞引起的炎症有关。在NSDE和SSDE患者中，治疗后泪液中Th17相关细胞因子CCL20和IL-23的水平明显下降，进一步证实了MSC滴眼液通过调节免疫反应来改善干眼症状的机制。

脐带间充质干细胞滴眼液疗法为干眼症患者，尤其是难治性非干燥综合征和干燥综合征干眼症患者，带来了新的治疗选择 。虽然目前该疗法尚处于研究和探索阶段，未来需要更多大规模、长期的临床试验来进一步验证其有效性和安全性，优化治疗方案 。但可以相信，随着研究的深入和技术的进步，脐带间充质干细胞滴眼液有望成为治疗干眼症的有效手段，帮助更多患者摆脱眼部不适的困扰，重获清晰、舒适的视界 。