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1月10日上午,2019年度国家科学技术奖在京揭晓。南京大学医学院附属鼓楼医院(南京鼓楼医院)孙凌云教授团队领衔完成的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用研究”项目获国家技术发明二等奖。
项目介绍如下。
系统性红斑狼疮(SLE)常规用糖皮质激素和免疫抑制剂等治疗,有效率70%,但存在严重的不良反应,如感染、骨质疏松、高血压或糖尿病等,目前仍有30%的患者对各种治疗无效。自体造血干细胞移植近年来用于治疗难治性SLE,虽有效率达40%~60%,但移植相关死亡率高达6%~12%,感染发生率60%~90%,其他并发症发生率也较高。而异体造血干细胞移植配型难,排斥反应发生率高达40%,移植相关死亡率30%~50%,限制了它的临床使用。
间充质干细胞(MSC)是一种来源于发育早期中胚层的成体干细胞,也是除了造血干细胞以外的另一类具有高度自我更新和多向分化潜能的干细胞,可以从各种组织中得到,比如骨髓、胎盘、脂肪组织等,具有高度增殖、自我更新能力、多向分化潜能、损伤组织修复功能和免疫抑制能力。
研究团队在49项国家基金重大项目等各类科研基金资助下,历时18年,攻克了异体MSC治疗难治性SLE的难题。团队首次将异体MSC用于治疗难治性SLE,疗效显著,有效率达60%,无严重不良反应发生,5年死亡率从45%降低到16%。异体MSC治疗拯救了许多重症患者的生命,也为其他难治性自身免疫病开辟了新的治疗途径。团队开展异体MSC治疗难治性SLE研究病例共523例,已推广应用到35家省内外单位。
团队研究成果中核心技术获得授权发明专利18件,SCI论文151篇,累计影响因子657,他引4395次,在美国风湿病学会、欧洲骨髓移植大会等报告30余次,近5年国际会议特邀报告13次。多次举办干细胞学术会议和国家级继续教育学习班,参会5000多人,在干细胞研究领域培养了一大批国内外人才,提升了我国干细胞临床转化研究在国际的影响力
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