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全新机制靶向药不断涌入罕见病领域，但临床医生用药经验匮乏、罕见病临床试验开展难度大、高额药费带来沉重支付压力，仍是横亘在药物与患者之间的现实阻碍。中南大学湘雅医院药学部副主任邓晟教授结合本院实践，从规范化用药体系搭建、临床试验证据补充、多层次支付体系建设等方面，分享可落地的行业思考。
邓晟 教授
中南大学湘雅医院
Q：当一个全新机制的靶向药进入罕见病领域，临床医生对它的认知、用药经验往往不足。从药事管理角度，医院应该建立哪些流程，帮助科室快速形成规范化用药路径，同时做好监测与随访？
其次，常态化开展院内医师培训。医院每月组织罕见病专项培训，提升青年医师识别、诊断罕见病的能力；举办罕见病病例比赛，调动20余个专科中青年医师参与，提升全院对罕见病的整体认知，本院罕见病病例收集量位居全国第四。
再者，辐射带动区域能力提升。依托省内4个罕见病相关专委会，每年举办学术年会、面向地州市医务工作者开展培训班，同步组织大型义诊，借助媒体宣传科普，下沉提升基层的罕见病诊疗认知。
除此之外，多方角色各司其职：企业需要提供扎实的研究证据；医保依托国谈实现以市场换价格，降低药价提升可及性；医院要保障有真实需求的患者能够用上药物，同时充分做好医患沟通，客观告知获益、风险与费用，医患共同对抗疾病；政府层面，在医保、卫健委考核政策之外，也可以引导公益基金会，为经济困难的罕见病弱势群体提供帮扶。
国内罕见病创新药分两类，一类是完全自主发现新靶点、拥有自主专利；另一类是在海外已上市药物基础上做结构修饰的改良型新药。
受限于罕见病人群规模，Ⅲ期临床样本往往有限。可以充分利用院内课题、医学会罕见病专项课题，收集积累真实世界证据。真实世界数据、患者报告结局、长期随访得到的疗效持久性、安全性数据，都可以作为Ⅲ期临床试验之外的重要补充，为医保谈判、临床用药提供更多支撑。
当前罕见病用药支付主要依靠基本医保、商业保险、公益基金会三方力量。湖南省已经开展诸多探索：在医学会、医疗保障协会分别设立罕见病专委会，汇聚卫健委、医保局、临床、药学多方人员，搭建沟通平台，将临床真实诊疗数据反馈给医保部门，争取政策支持。
在医保政策上，湖南省设置罕见病年度报销上限；同时推动企业与本地药品供应体系对接，拓宽药品可获得渠道。以血友病为例，湘雅医院是全国第四家血友病诊疗中心，省内搭建10家地市级诊疗中心，构建三级诊疗体系。相较于部分省份血友病药物仅住院可以报销，湖南实现明确诊断后，门急诊即可报销，保障患者日常用药。
长远来看，要持续完善多层次支付体系，基本医保托底，商业保险拓展保障边界，公益基金会帮扶经济困难群体，多方合力，让高价值罕见病新药更快惠及患者。
罕见病的可及性提升是一项系统性工程。在临床试验样本不足的客观现状下，需要靠院内机制建设、真实世界研究补齐用药证据；同时跳出单一医保支付的局限，推动医保-商保-公益协同的多层次支付模式。唯有诊疗、药事、医保、社会公益多方联动，才能打通新药从获批到患者手中的全链条。
为响应国家全面推开公立医院综合改革的总体要求，落实国务院办公厅印发的《关于推动公立医院高质量发展的意见》精神，中国医学论坛报社发起“灯塔计划——公立医院管理水平提升行动”。“灯塔计划”以政策为导向，聚焦医院管理及学科发展，围绕医改热点政策、管理运营热点话题，结合临床医学、药学学科建设的焦点、难点，打造医院管理者与学科带头人双向联动机制，传经验，促交流，实现专科服务能力与医疗管理能力双提升，助力公立医院高质量发展。
END
审阅丨中南大学湘雅医院 邓晟
整理丨中国医学论坛报社 陶苒
感谢默克雪兰诺有限公司（“默克”）对灯塔计划-公立医院管理水平提升行动的支持。默克作为本项目的赞助商，未参与本文内容创作，默克也未就本文章的内容制作和发表进行任何方面的资助。
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