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秋凉十月，雨笼京郊。2025年10月18日—19日，由北京神经内科学会主办的北京神经内科学会第九届学术年会暨京津冀神经病学论坛在北京中国科技会堂及云端平台同步举行。会上，北京大学第三医院樊东升教授分享了题为“ALS的治疗进展”的主题演讲。
中国医学论坛报今日神经有幸采访到了北京大学第三医院樊东升教授。
1. 近年来，肌萎缩侧索硬化症（ALS）在药物治疗、非药物干预等方面，有哪些里程碑意义的进展呢？这些进展与传统治疗手段相比，在延缓疾病进展、改善患者生活质量方面有何核心优势？
樊东升教授
北京大学第三医院
近期一项重要进展是针对由超氧化物歧化酶（SOD）1基因突变所导致的ALS患者，这一特定亚群患者约占全部ALS的2%，但在家族性ALS中占比可达1/4。针对该基因突变所设计的反义寡核苷酸类药物——托夫生（Tofersen）于2025年在我国正式应用于临床。
与传统药物相比，Tofersen具有高度精准的治疗靶向性。其作用机制在于能够与突变基因结合，阻止其产生毒性蛋白，从而干预疾病进程，最终可有效阻滞疾病的持续进展。在用药后的2~3个月内，即可观察到毒性蛋白水平显著降低，同时与疾病进展相关的生物标志物也明显下降。临床症状虽不会立即改善，但会随时间推移逐步趋于稳定，甚至在部分进展较慢的患者中出现一定程度的逆转。这开启了一种高度精准的靶向治疗模式，与既往药物治疗形成显著差异。尽管目前该疗法仅能解决部分患者的问题，但它为未来的治疗方向提供了重要启示。
ALS是一种高度异质性的疾病综合征，由多种不同病因导致。通过厘清患者病因及亚型，从而针对相应机制进行治疗，逐一应对不同问题、攻克不同人群，未来有望最终战胜这一疾病。
2. 人工智能（AI）飞速发展，对于合并吞咽困难、呼吸功能下降等并发症的中晚期ALS患者， 能否利用AI技术帮助病人提高生活质量、延长生存期？目前在临床实际工作中，有类似的医疗设施吗？
樊东升教授
北京大学第三医院
随着AI技术的迅猛发展，其在ALS的治疗与管理中具有重要前景。ALS的治疗目标一方面在于延长患者生存时间，另一方面则是在此基础上提升患者生活质量。作为一种进行性发展的疾病，ALS会逐渐影响患者的吞咽、呼吸等多种功能。目前，通过呼吸机、胃造瘘等辅助设备，ALS患者的呼吸与营养问题已得到很好地改善和解决，但沟通障碍仍是尚未有效克服的难题。
随着病情进展，患者可能逐渐丧失书写、手势表达和言语能力，尽管其意识保持清晰，却难以向照护者传递需求或不适。现有的辅助沟通手段如眼动仪，依赖眼球注视字符并停留一定时间以实现选择，但其拼写速度较慢，严重影响沟通效率与患者的生活质量，更难以满足患者精神层面的需求。
在此基础上，脑机接口技术为眼动仪等设备的瓶颈带来了重大突破。脑机接口技术通过直接提取患者脑电信号，实现基于意念的外部设备控制。例如，患者仅需产生“开灯”的意念，脑电信号即可驱动相应设备执行操作，无需肢体参与或他人协助。同样，患者也可借助该技术进行网页浏览、阅读翻页等操作，显著丰富了患者的精神生活。作为生活质量的重要组成部分，精神需求的满足在此类技术的辅助下将得到大幅提升。我们相信，随着脑机接口等先进技术的发展，ALS患者的生活质量将得到实质性改善。
此外，AI在大数据分析方面的能力，也将在ALS新药研发中发挥重要作用。传统新药研发往往耗时长、耗资高，而AI则能够依托海量数据，基于疾病相关信号通路及其他机制进行高效计算，快速筛选候选药物。若再结合诱导多能干细胞等技术进行实验验证，将显著加速药物从研发到临床应用的进程。因此，AI技术不仅有助于提升患者生活质量，也将在新药研发领域扮演越来越关键的角色。
3. 从技术发展趋势来看，未来ALS治疗可能向哪些方向突破？
樊东升教授
北京大学第三医院
以往研究高度依赖动物实验，尽管动物实验结果具有一定价值，但动物模型与人之间存在显著的种属差异，导致许多在动物实验中有效的药物在临床阶段未能显现疗效。因此，越来越多的关注点转向人类细胞模型，例如类器官等。将此类模型与AI技术结合，可大幅提升新药研发的效率与成功率。
此外，AI在药物的疗效评估方面也具有重要作用。目前对药物疗效的评估多依赖于临床评分量表，而AI技术有望提供更客观、精准的评估手段，从而更科学地验证药物疗效。
回归到ALS的治疗，我们从中获得一个重要启示：未来药物研发需精准选择患者，并针对特定药物的适宜亚群进行针对性治疗。过去那种期望一种药物能够治疗所有患者的策略，已成为导致药物研发失败的重要因素。新的方向应是逐个解决问题、逐一攻克不同患者亚群，最终将实现对该疾病的全面攻克。
专家简介
北京大学第三医院神经内科主任、北京大学医学部神经病学系主任、神经退行性疾病生物标志物研究及转化北京市重点实验室主任。
国家神经系统疾病医疗质控中心运动神经元疾病医疗质控工作组组长、中国残疾人康复协会罕见病康复专委会主委、北京医学会神经内科分会主委、北京医学会罕见病分会副主委、《中华脑血管病杂志(电子版)》总编辑。
2017当选第八届国家卫生健康委突出贡献专家，2022年当选美国科学家荣誉学会会员，荣获第四届“国之名医·卓越建树奖”，第六届“荣耀医者·人文情怀奖”。
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